安全性、有效性和药效动力学结果显示，GNT0004 与短暂性免疫预防治疗相关的耐受性良好，且在微肌营养不良蛋白表达、CPK 降低和临床指标（NSAA、定时测试）方面均表现出良好的疗效数据。接受有效剂量治疗的患者运动功能得到长期改善或稳定，肌酸激酶 (CPK) 水平显著持续降低，而肌酸激酶 (CPK) 水平是肌肉损伤的关键指标。
GNT0004临床试验的主要结果
- GNT0004 产品证实了其临床疗效，在有效剂量治疗下患者的运动功能可持续稳定长达 2 年。
- 肌酸磷酸激酶（CPK）水平持续显著降低，肌肉损伤的生物标志物，在接受有效剂量治疗的 3 名患者中，18 个月时平均降低超过 75%。
- 欧洲和美国计划于 2025 年中期进入关键阶段。
治疗一年后，对接受有效剂量治疗的三名患者与在同一中心由同一医生随访的年龄匹配的一组 34 名未接受治疗的患者进行比较，结果显示，使用国际公认的临床评估量表 NSAA 获得的评分在接受治疗的患者和未接受治疗的患者之间相差 +4.7 分。
治疗后 24 个月，主要观察结果包括：
- 在接受有效剂量治疗的3名患者中，有2名在治疗后两年内达到疗效，试验显示，通过NSAA量表测量，运动功能已趋于稳定；而同期自然史研究中未接受治疗的患者，NSAA平均水平持续显著下降。其中一名接受治疗的患者，观察到的改善使其在12个月时达到最高评分34分，并在治疗后24个月得到证实。
- CPK 降低平均稳定在 50% 和 87% 之间：治疗后 18 个月时 >75%（来自以有效剂量治疗的 3 名患者的数据），并且持续存在（对以此剂量治疗的前两名患者进行长达 24 个月的随访）。
- 该基因治疗药物的安全性令人放心，注射两年后，在所选剂量下没有发生严重的不良反应，明显低于正在开发的其他杜氏肌营养不良症基因治疗产品的剂量。
了解更多： 关于Genethon基因疗法GNT0004你应该知道的一切
- 跟着我们 -
