Eteplirsen (Exondys 51) 在减缓 DMD 患者心脏功能衰退方面取得了令人鼓舞的成果，继续显示出在解决该疾病关键方面方面的潜力。在 2025 年 MDA 会议上公布的 4 期 EVOLVE 研究的最新数据显示，eteplirsen 显著延迟了行走能力丧失 (LOA)，进一步证明了该药物在临床环境中影响 DMD 病程的能力。
Eteplirsen EVOLVE 研究是什么？
EVOLVE 研究旨在评估 eteplirsen 在常规临床实践中对 LOA 的影响，研究包括来自 5 项主要研究的 33 名接受 eteplirsen 治疗的患者和 75 名外部对照。通过逆概率治疗加权 (IPTW) 调整基线差异后，该研究报告称，接受 eteplirsen 治疗的患者的 LOA 风险降低了 62%。此外，接受治疗的患者的 LOA 年龄中位数 (15.3 岁) 明显高于外部对照 (11.3 岁)，进一步强调了该治疗的有效性。[Eteplirsen (Exondys 51)]
EVOLVE 研究结果
LOA 由患者报告的轮椅使用情况、北极星门诊评估 (NSAA) 评分和至少 30 分的 10 米步行/跑步 (10MWR) 评分确定，并由主治医生确认。Eteplirsen 治疗患者的 LOA 平均年龄为 15.3 岁，明显晚于对照组的 11.3 岁，表明疾病进展延迟。
紧迫的： 有资格接受外显子 51 跳跃治疗 (Eteplirsen) 的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物
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