Entrada Therapeutics 今天宣布，它已根据欧盟临床试验条例 (EU-CTR) 获得多个国家卫生当局和伦理委员会的授权，启动 ELEVATE-45-201，这是一项针对适合外显子 45 跳跃治疗的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 ENTR-601-45 的 1/2 期多次递增剂量 (MAD) 临床研究。
Entrada Therapeutics获得欧盟授权
Entrada Therapeutics 首席执行官 Dipal Doshi 表示：“ELEVATE-45-201 是一项最先进的临床研究，旨在研究一种共轭外显子跳跃疗法，适用于适合接受 45 号外显子跳跃疗法的个体，有望解决大量杜氏肌营养不良症患者未满足的医疗需求。” “欧盟的批准建立在我们新型杜氏肌营养不良症项目日益增长的临床发展势头之上。随着 ELEVATE-44 和 ELEVATE-45 近期获得批准，以及计划于今年晚些时候提交的 ELEVATE-50 申请，我们有望在年底前大幅扩展杜氏肌营养不良症 (DMD) 的特许经营范围。”
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欧盟启动外显子45跳跃临床试验
ELEVATE-45-201是一项全球性、两部分、随机、双盲、安慰剂对照的1/2期临床研究，旨在评估ENTR-601-45对可进行外显子45跳跃治疗的杜氏肌营养不良症门诊患者的安全性、耐受性和有效性。A部分是一项多剂量递增研究，旨在评估约24例患者的安全性、药代动力学和药效动力学，包括外显子跳跃和肌营养不良蛋白的产生。给药将每六周进行一次，三个队列的计划剂量预计在5毫克/千克至15毫克/千克之间。B部分将进一步评估A部分中确定的安全性和有效性的最佳剂量，包括功能结果和患者报告的生活质量指标。研究参与者可能有资格参加一项开放标签扩展研究(OLE)，在该研究中，将在更长的时间内评估ENTR-601-45的安全性、有效性和耐受性。该公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201。
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