生物企业ENCell 2月13日报道称，其正在开发的下一代间充质干细胞疗法EN001在针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的1期临床试验中，通过单次静脉注射，确认了其安全性和耐受性。
韩国首家
本次临床试验是韩国首次针对DMD患者的干细胞治疗临床试验。
ENCell DMD 干细胞疗法 EN001
1期试验的主要目的是证明单次静脉注射EN001对DMD患者的安全性，并指出低剂量和高剂量给药组均证实了安全性和耐受性。
评估药物有效性的探索性疗效评估结果显示，肺活量、下肢肌力和肌酸激酶水平保持不变或有所改善。该1期试验的结果发表在《临床神经病学杂志》上。
EN001 和 CAP-1002 研究之间有什么区别？
这两种在研药物（EN001 和 CAP-1002）相似之处在于都是同种异体细胞疗法，并且需要预先处理以抑制过敏反应。
两者都是同种异体细胞疗法，但来源和细胞类型不同：EN001 是从脐带华通氏胶中获得的 MSCs，而 CAP-1002 是从心肌组织中获得的 CDC。[了解更多： 什么是 Deramiocel？CAP-1002 有什么作用？]
预期的作用机制与旁分泌作用相同，其中分泌几种蛋白质、外泌体或 miRNA 并间接促进免疫调节、抗纤维化和肌肉再生。
然而，其疗效终点不同：EN001 的结果测量包括血清 CK 水平、门诊评估和呼吸功能，而 CAP-1002 的结果测量包括 PUL 和心脏 MRI 评估。
因此，EN001的预期治疗效果集中于下肢骨骼肌和呼吸肌，而CAP-1002的预期治疗效果集中于上肢骨骼肌和心肌。这两类研究是互补的，仍需在无法行走的患者中证实EN001的疗效。
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