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家属呼吁欧洲药品管理局(EMA):重新审查Ataluren(Translarna)
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巴西 7 岁以上儿童及其家人要求 Anvisa 提供 Elevidys 基因疗法
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询问您所在国家的 DMD 协会:杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家?
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Sidra Medicine 在卡塔尔建立罕见遗传病基因治疗中心
Elevidys 在哪些国家获得批准?Elevidys 在欧洲获得批准了吗?
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DMD 战士
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2025年1月3日
Elevidys是全球唯一获批的杜氏肌营养不良症基因疗法,并于2023年6月在美国获得加速批准,...
杜氏肌营养不良症:治疗和费用
数字微镜
DMD 战士
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2025年1月2日
孩子出生前的兴奋感会一直持续到孩子出生的那一天。出生后,我们可能还会经历……
什么是肌酸激酶 (CK)?肌酸激酶高意味着什么?
数字微镜
DMD 战士
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2025年1月1日
肌酸激酶 (CK),也称为肌酸磷酸激酶 (CPK),是一种存在于身体各种组织中的酶,包括心脏、大脑和……
我如何知道我的孩子是否患有肌肉萎缩症?
数字微镜
DMD 战士
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2024年12月30日
肌肉萎缩症 (MD) 是一组遗传性疾病,其特征是肌肉逐渐无力和退化。儿童肌肉萎缩症的早期症状可能...
杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症有何区别?
数字微镜
DMD 战士
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2024年12月28日
杜氏肌营养不良症 (DMD) 和贝克尔肌营养不良症 (BMD) 都是影响肌肉的遗传性疾病,会导致进行性虚弱和消瘦,但它们...
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