Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和外泌体疗法用于治疗罕见疾病的生物技术公司，今天宣布了该公司正在进行的 HOPE-2 开放标签扩展（“OLE”）临床试验的长期积极结果。
这些结果表明，该公司的主要资产 deramiocel 有可能减缓杜氏肌营养不良症 (“DMD”) 患者的病情发展并保持上肢功能。今年的肌肉萎缩症协会临床和科学会议于 3 月 16 日至 19 日在德克萨斯州达拉斯举行，该数据作为最新突破海报进行了展示。
Capricor Therapeutics Deramiocel 临床试验
在队列匹配外部比较分析中，该研究显示，接受德拉米奥塞尔治疗三年的患者的上肢表现 (PUL 2.0) 总分平均下降 3.46 分，而外部比较组下降 7.19 分 (p=0.019)。这相当于疾病进展减缓，增强了德拉米奥塞尔的潜在长期治疗耐久性。
其他发现包括：
- 治疗效果逐年提高 – 接受 deramiocel 治疗的患者的病情进展减缓，第一年平均年 PUL 2.0 下降 1.8 分，第二年下降 1.2 分，第三年下降 1.1 分。
- 潜在的疾病改善作用 – 在 1 年的治疗间隔期间，最初随机接受 deramiocel 治疗的患者与未接受治疗的患者（每年 3.7 分）相比，视力下降速度较慢（每年 2.8 分）。
- 安全性良好 – Deramiocel 耐受性良好，未发现新的安全信号，并继续保持良好的长期效益风险状况。
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