Capricor Therapeutics是一家致力于开发转化细胞和外泌体疗法治疗罕见疾病的生物技术公司，该公司今天宣布，其正在进行的HOPE-2开放标签扩展(OLE)研究取得了积极的四年安全性和有效性结果。Deramiocel是该公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的领先细胞疗法候选药物。——阅读更多： 什么是 Deramiocel？CAP-1002 有什么作用？ –
经过四年的持续治疗，接受Deramiocel治疗的患者与基线相比，中位数变化为-0.5分。此外，对基线LVEF>45%的患者进行的亚组分析显示，Deramiocel治疗的临床获益更大，支持早期干预Deramiocel以潜在地保留心脏功能。
此外，治疗继续减缓骨骼肌疾病进展，以上肢表现（PUL v2.0）衡量，患者第四年的平均下降幅度（0.6 分）与第一年（1.8 分）相比较小。 总之，这些发现表明，长期使用 Deramiocel 治疗可能有助于减缓 DMD 的进展。 Deramiocel 在整个研究过程中持续保持良好的安全性。– 了解更多： Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 进行的中期审查会议 –
PPMD 创始总裁兼首席执行官 Pat Furlong 表示：“心肌病仍然是杜氏肌营养不良症的主要死因之一，解决该疾病的这一方面对于改善预后至关重要。HOPE-2 OLE 研究的长期数据令人鼓舞，尤其体现在四年内心脏保持稳定。Deramiocel 代表了一种重要的治疗方法，我们支持通过监管途径持续取得进展，以确保针对心脏和肌肉功能的治疗能够尽快惠及我们的社区。”
Capricor Therapeutics 首席执行官 Linda Marbán 博士表示：“这些四年的数据进一步证明了 Deramiocel 在心脏和骨骼肌功能方面临床益处的强度和持久性，以及良好的安全性。我们的生物制品许可申请 (BLA) 已获得优先审评，且多项关键监管步骤已完成，我们正全力以赴、刻不容缓地推进，争取获得潜在批准。我们与 FDA 的持续沟通仍在进行中，没有任何延误的迹象。我们感谢所有为推进该项目做出贡献的患者、家属和临床医生。”
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