RGX-202 是针对杜氏肌营养不良症开发的替代基因疗法候选药物之一，目前正在继续接受候选参与者的 3 期临床试验申请。
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REGENXBIO 正在进行一项三期临床试验，以评估 RGX-202 的安全性、耐受性和有效性。RGX-202 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的实验性基因疗法。为了替代杜氏肌营养不良症男性患者肌肉中缺失的肌营养不良蛋白，RGX-202 经过基因改造，生成了一种新型的微肌营养不良蛋白。
关于RGX-202的3期研究
这是一项名为 AFFINITY DUCHENNE® 的开放标签、多中心、单剂量临床试验。这意味着，所有符合条件的受试者将在不同的研究地点一次性接受研究药物 RGX-202 的给药。为期两年的研究需要一次性静脉输注药物和大约 26 次门诊就诊。在 RGX-202 给药后，就诊频率将逐渐增加，然后逐渐减少。在两年期结束后，我们将鼓励受试者报名参加一项为期三年的长期随访研究，以追踪他们的健康状况和 RGX-202 的影响。
该药物将通过静脉输注一次给药。北极星门诊评估 [NSAA]、计时功能任务（站立时间 [TTStand]、步行/跑步 10 米时间 [TTWR] 和爬 4 级楼梯时间 [TTClimb]）、安全性评估以及肌肉活检（用于测量微肌营养不良蛋白水平）均将用于评估 RGX-202 的效果。皮博迪发育运动量表第三版 (PDMS-3) 和数字健康技术评估步速 (SV95C) 将用于评估 4 岁以下的参与者。
RGX-202 3期临床试验 - NCT05693142 -
这是一项多中心、开放标签剂量评估临床研究，旨在评估 RGX-202 一次性静脉 (IV) 剂量对杜氏肌营养不良症患者的安全性、耐受性和临床疗效。
学习开始时间（预计）: 2023-01-04
小学完成情况（预计）: 2026-02
研究完成情况（预计）: 2028-08
参与人数（预计）: 65
位置：美国、加拿大。
适合学习的年龄：1岁及以上（儿童、成人、老年人）
RGX-202 第 3 阶段参与标准
受试者必须符合纳入标准才有资格参与。如果受试者患有其他疾病或正在接受其他治疗，导致无法接受基因治疗，则可能无法参与。点击此研究链接，即可查看完整的纳入和排除标准： NCT05693142 –. 对于符合条件的参与者和护理人员，我们将提供旅行援助。
如何联系 Regenxbio？
请联系患者导航员，向 REGENXBIO 患者权益团队发送电子邮件 [email protected]，或访问试验网站（www.regenxbiodmdtrials.com）以获取有关该研究的更多信息或咨询参与事宜。
了解更多: RGX-202 Affinity Duchenne® 1/2 期试验结果
