Şirketin çözmeye çalıştığı karşılanmamış başlıca tıbbi ihtiyaçlar arasında Alfa-1 antitripsin eksikliği (AATD), Huntington hastalığı (HD), obezite ve Duchenne kas distrofisi (DMD) yer alıyor. Haber, şirketin 13 Ocak 2025'te 43. Yıllık JP Morgan Sağlık Konferansı'ndaki sunumundan önce duyuruldu.
Exon 53 Atlama Çalışması Planları
- WVE-N531, ekzon 53 atlamaya uygun DMD'li erkek çocukların tedavisi için endojen, fonksiyonel distrofin proteininin üretimini teşvik etmek üzere tasarlanmış bir ekzon atlama oligonükleotididir.
- 2024'teki önemli başarılar
- WVE-N531'in 2. Faz FORWARD-53 çalışmasının ara sonuçları, oldukça tutarlı, ortalama kas içeriği ayarlı distrofin ekspresyonunun 9.0% (aralığı: 4.6-13.9%) olduğunu, sınıfının en iyisi kas iletimini, iyileşmiş kas sağlığının birden fazla göstergesini ve güvenli ve iyi tolere edilen bir profili gösterdi.
- Beklenen yakın gelecekteki kilometre taşları:
- FORWARD-53 çalışması devam etmektedir ve tüm hastalar çalışmanın planlanan uzatma bölümünde WVE-N531'in aylık dozlarıyla tedaviye devam etmeyi seçmiştir.
- Wave'in 48 haftalık FORWARD-53 verilerini teslim etmesi ve düzenleyicilerden hızlandırılmış onaya giden yol hakkında geri bildirim alması bekleniyor.
