Nöromüsküler ve kardiyak hastalıklar için hassas genetik ilaçlar geliştiren bir yaşam bilimleri şirketi olan Solid Biosciences, bugün Duchenne kas distrofisi (Duchenne) tedavisi için tasarlanmış yeni nesil bir gen terapisi ürünü adayı olan SGT-003'ü değerlendiren Faz 1/2 INSPIRE DUCHENNE denemesinden olumlu ilk verileri duyurdu. İlk üç katılımcıda bildirilen geçici 90 günlük biyopsi verileri, western blot ile ölçüldüğünde 110%'lik ortalama bir mikrodistrofin ekspresyonu ve kas sağlığı ve dayanıklılığının göstergeleri olan birden fazla biyobelirteçte iyileşmeler gösterdi.
Duchenne Gen Terapisi Adayı SGT-003'ün Klinik Verileri
- 110%'nin (N=3) ortalama mikrodistrofin ekspresyonu ve gözlemlenen çok sayıda ek kas sağlığı biyobelirtecinde önemli gelişmeler, SGT-003'ün yeni nesil, sınıfının en iyisi Duchenne kas distrofisi gen tedavisi adayı olma potansiyelini desteklemektedir.
- Potansiyel kardiyak faydanın erken sinyallerinin gözlenmesi cesaret vericidir.
- SGT-003, 11 Şubat 2025 itibariyle doz uygulanan 6 katılımcıda iyi tolere edilmiş olup, ciddi bir yan etki gözlenmemiştir.
- Katılımcı kayıtları devam etmekte olup, 7. katılımcıya 17 Şubat 2025 tarihinde doz uygulanmıştır; Şirket, 2025'in 4. çeyreğine kadar toplam yaklaşık 20 katılımcıya doz uygulamayı beklemektedir.
- Bizi takip edin -
