Elevidys, Duchenne kas distrofisi için dünyada onaylanmış tek gen tedavisidir ve Haziran 2023'te ABD'de hızlandırılmış onay almıştır ve şu anda Birleşik Arap Emirlikleri, Katar, Kuveyt, Bahreyn, Umman, Brezilya ve İsrail'de, DMD geninde doğrulanmış mutasyonu olan Duchenne hastası 4 ila 5 yaş arası hareketli çocukların tedavisi için onaylanmıştır. [Daha Fazlasını Okuyun: Roche, EMA'nin ELEVIDYS'in incelenmesini başlattığını duyurdu]
Sarepta Therapeutics, 2024 yılında Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastaları için Elevidys'nin ABD'de genişletilmiş onay kapsamına alınacağını duyurmuştu.
İçindekiler
FDA Duchenne Musküler Distrofi Hastaları İçin Gen Terapisinin Onayını Genişletti
Bu duyurunun ardından ABD Gıda ve İlaç Dairesi, DMD geninde doğrulanmış mutasyonu olan 4 yaş ve üzeri, yürüyebilen ve yürüyemeyen DMD'li bireylerde Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için bir gen terapisi olan Elevidys'nin (delandistrogene moxeparvovec-rokl) onayını genişletti. [Daha Fazlasını Okuyun: Sarepta, DMD için Tam Onay ve Etiket Genişletmesini Kazandı]
Elevidys Hangi Ülkelerde Onaylandı?
Elevidys gen tedavisi artık ABD, Birleşik Arap Emirlikleri, Katar, Kuveyt, Bahreyn, Umman, Brezilya ve İsrail'de onaylandı.
Elevidys Avrupa'da Onaylandı mı?
Roche, EMA'nin Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için Elevidys Pazarlama Yetkilendirme başvurusunun incelemeye alındığını duyurdu.
EMA'nin araştırması Avrupa ve Türkiye'de takip ediliyor. Duchenne kas distrofisi hastaları ve aileleri gelişmeleri yakından takip ediyor ve ilacı alacakları günü heyecanla bekliyorlar.
Onay başvuruları şu anda Avrupa'da (EMA), Japonya'da, İsviçre'de, Singapur'da, Hong Kong'da ve Suudi Arabistan'da inceleniyor. [Daha Fazlasını Okuyun: Roche]
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
EMA, Elevidys'i Onaylamayacak Mı?
Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Elevidys gen terapisi gören 16 yaşındaki bir çocuğun ölümü nedeniyle soruşturmanın tamamlanması beklenirken Çalışma 104 (NCT06241950), Çalışma 302 (ENVOL, NCT06128564) ve Çalışma 303'ün (ENVISION, NCT05881408) geçici olarak durdurulmasını talep etti. (Daha Fazlasını Okuyun: Çalışma 104, Çalışma 302 ve Çalışma 303 Avrupa'da geçici olarak durduruldu)
Elevidys'nin onaylanmasını bekleyen Avrupalı aileleri üzen bu açıklama, yeterli kanıt sağlanmadığı takdirde EMA bölgesinde gen tedavisinin onaylanmayacağı düşüncesini akıllara getirdi.
Daha Fazlasını Keşfedin: Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet
