ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Duchenne kas distrofisi için Sarepta Therapeutics gen tedavisi olan Elevidys alan 8 yaşında bir erkek çocuğunun ölümünü araştırıyor. Ölüm 7 Haziran 2025'te meydana geldi. FDA, güvenlik endişelerini araştırırken ürün dağıtımının gönüllü olarak durdurulmasını talep etti.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) gen tedavisi gören sekiz yaşındaki Duchenne kas distrofisi (Duchenne) hastasının ölümüyle ilgili soruşturma başlatıldığını duyuran bir basın açıklaması yayınladı. Devamını oku –
Roche henüz ayrıntılı bilgi vermedi
Sarepta, 25 Temmuz 2025'te konuya ilişkin bir açıklama yapma ihtiyacı hissetti.
Bu hastanın ölümünün ELEVIDYS tedavisiyle ilgisi olmadığı değerlendirildi. Bloomberg News'den Naomi Kresge'nin dün bildirdiğine göre:
Roche Holding AG, Brezilya'da Duchenne kas distrofisi için Elevidys gen tedavisi gören bir hastanın yakın zamanda hayatını kaybetmesinin tedaviyle ilgisi olmadığını açıkladı. ELEVIDYS Hakkında Açıklama –
- Roche açıklamasında, çocuğun klinik deney katılımcısı olmadığını, raporlayan doktorun ölümünün gen tedavisiyle ilgisi olmadığını belirttiğini belirtti
- Ölüm sağlık yetkililerine bildirildi
- Sarepta'nın Duchenne tedavisi Elevidys'yi ABD dışında pazarlayan Roche, çocuğun yaşı veya vakanın ayrıntıları hakkında yorum yapmayı reddediyor
Sarepta bu olayı 18 Haziran 2025 tarihinde FDA'nin pazarlama sonrası elektronik veri tabanı FAERS aracılığıyla FDA'ye bildirdi.
Devamını oku: DMD WarrioR'un Türkiye Temsilcisi Elevidys Gen Terapisi Hakkındaki Görüşlerini Paylaşıyor: Etkili mi ve Neden Pahalı?
