Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için Sarepta Therapeutics geninden türetilen bir gen tedavisi olan Elevidys, artık ayakta tedavi gören hastalar için mevcut ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gönüllü dondurmanın kaldırılmasını öneriyor. FDA'nin soruşturması, gen tedavisi ürününün 8 yaşındaki çocuğun ölümüyle hiçbir ilgisi olmadığını ortaya koydu.
Ciddi güvenlik endişeleri ve ölümlerin ortaya çıkmasının ardından bu yılın başlarında başlayan Sarepta gen terapisinin öyküsü, düzenleyici kurumların sert müdahalesiyle yeni bir boyut kazandı. FDA müdahale etti ve üçüncü bir hastanın (aynı zamanda AAV vektörü kullanan uzuv-kuşak kas distrofisi için ilacın Faz I çalışmasına katılan 51 yaşındaki bir erkek) ölümü üzerine, Sarepta'nın ayakta tedavi gören hastalara yönelik tüm ABD tedavi teslimatlarını durdurmasını talep etti. FDA, Cuma günü başka bir ölüm bildirilmesinin ardından bir araştırma başlattı.
Ancak Pazartesi öğleden sonra yayınlanan kısa bir açıklamada, FDA gönüllü bekleme süresinin kaldırılmasını ve ayakta tedavi gören kişilerin Elevidys almaya devam etmelerine izin verilmesini önerdi. Sarepta ve Brezilya yetkilileri, sekiz yaşındaki Brezilyalı hastanın son ölümünün gen tedavisi ürününden ziyade şiddetli bir grip nöbetinden kaynaklandığı konusunda kurumla aynı fikirdeydi. Bu enfeksiyon, bağışıklık sisteminin baskılanmasıyla daha da kötüleşiyor. – Devamını Oku: FDA, Elevidys Alan 8 Yaşındaki Brezilyalı Çocuğun Ölümünü Araştırıyor –
Elevidys ile bağlantılı iki ölümden sonra FDA'nin henüz herhangi bir öneri yayınlamadığı, yürüyemeyen hastalar için gönüllü tutma hala yürürlüktedir.
