Biyoteknoloji şirketi ENCell, 13 Şubat'ta, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastaları için yürütülen 1. faz klinik çalışmada, tek bir intravenöz uygulama yoluyla geliştirilen yeni nesil mezenkimal kök hücre tedavisi EN001'in güvenliğini ve tolere edilebilirliğini doğruladığını bildirdi.
Güney Kore'de ilk
Bu klinik çalışma, Güney Kore'de DMD hastalarını hedef alan ilk kök hücre tedavisi klinik çalışmasıdır.
ENCell DMD Kök Hücre Terapisi EN001
Faz 1 çalışmasının birincil amacı, DMD hastalarında EN001'in tek doz intravenöz uygulanmasının güvenliğini göstermek olup, hem düşük doz hem de yüksek doz uygulama gruplarında güvenlik ve tolere edilebilirliğin doğrulandığı kaydedildi.
İlaç etkinliğini değerlendirmek için yapılan keşifsel etkinlik değerlendirme sonuçları akciğer kapasitesinin, alt ekstremite gücünün ve kreatin kinaz düzeylerinin bozulmadan korunduğunu veya bir miktar iyileşme gösterdiğini gösterdi. Bu faz 1 denemesinin sonuçları Journal of Clinical Neurology'de yayınlandı.
EN001 ve CAP-1002 Çalışmaları Arasındaki Fark Nedir?
İki araştırma ilacı (EN001 ve CAP-1002), her ikisinin de allojenik hücre tedavileri olması ve alerjik yanıtları engellemek için ön tedavi gerektirmesi açısından benzerdir.
Her ikisi de farklı kaynaklara ve hücre tiplerine sahip allojenik hücre tedavileridir: EN001, göbek kordonunun bir parçası olan Wharton jölesinden elde edilen MSC'lerdir, CAP-1002 ise miyokardiyal dokulardan elde edilen CDC'lerdir. [Daha Fazla Bilgi Edinin: Deramiocel nedir? CAP-1002 ne işe yarar?]
Beklenen etki mekanizması, parakrin etkilerde olduğu gibi, çok sayıda protein, ekzosom veya miRNA'nın salgılanması ve dolaylı olarak bağışıklık modülasyonunu, anti-fibrozisi ve kas rejenerasyonunu desteklemesidir.
Ancak etkinlik son noktaları farklıdır: EN001 için sonuç ölçümleri serum CK düzeyi, ambulatuvar değerlendirme ve solunum fonksiyonunu içerirken, CAP-1002 için olanlar PUL ve kardiyak MRI değerlendirmeleridir.
Bu nedenle EN001'in amaçlanan terapötik etkileri alt ekstremite iskelet kası ve solunum kasına odaklanmış ve CAP-1002'nin etkileri üst ekstremite iskelet kası ve kalp kasına odaklanmıştır. Bu iki tür çalışma birbirini tamamlayıcıdır ve EN001'in yürüyemeyen hastalardaki etkinliğini doğrulama ihtiyacı devam etmektedir.
