Cedars-Sinai'deki Smidt Kalp Enstitüsü'nden gelen yeni bir araştırmaya göre, hücre tedavisi, Duchenne kas distrofisine benzer bir hastalığa sahip laboratuvar farelerinde kas yapısını ve işlevini koruyor.
Duchenne kas distrofisi, çoğunlukla erkek çocuklarını etkileyen ve kaslarının o kadar zayıflamasına neden olan nadir görülen kalıtsal bir hastalıktır ki sonunda yürüme yeteneğini kaybederler. Kalp ve akciğer kasları da zamanla zayıflayarak erken ölüme yol açar.
Stem Cell Reports'ta açıklanan tedavi, dokuyu onarma potansiyeline sahip kalp hücreleri olan kardiyosfer kökenli hücreleri (CDC'ler) kullanıyor. Smidt Kalp Enstitüsü'nün yönetici direktörü ve çalışmanın ortak yazarlarından Dr. Eduardo Marbán, CDC'lerin laboratuvarda nasıl izole edilip büyütüleceğini ve bir hastaya nasıl geri aşılanacağını keşfetti. Kök Hücre Raporları –
Klinik bir çalışma, CDC'lerin Duchenne kas distrofisi olan yetişkinlerde zayıflamış kasların daha da zayıflamasını önleyebileceğini göstermiştir. Klinik çalışmalar ayrıca CDC'lerin Duchenne ile ilişkili kalp hasarını onarabileceğini de göstermiştir. CDC'lere dayanan deramiocel adlı bir hücre tedavisi, Duchenne hastalarında kalp yetmezliği ve iskelet miyopatisinde iyileşmeleri doğrulamak için tekrarlanan dozlarla ileri klinik test aşamasındadır. Deramiocel nedir? CAP-1002 ne işe yarar? –
Smidt Kalp Enstitüsü'nde yardımcı doçent ve çalışmanın ilgili yazarı olan Dr. Russell G. Rogers, "Yeni araştırmamız, bu rahatsızlığa sahip genç fareleri CDC'lere maruz bıraktığımızda, kas zayıflığının gelişmesini baştan önleyebileceğimizi gösteriyor" dedi.
Araştırmacılar, Duchenne kas distrofisi olan laboratuvar farelerine bir yıl boyunca aylık olarak hücre tedavisi uyguladılar. Bir yılın sonunda, hücre tedavisi gören fareler egzersiz dayanıklılığını ve kas gücünü korudu; bu, farelerin gençkenkine benzerdi. Ancak hücre tedavisi görmeyen fareler, Duchenne kas distrofisinin doğal seyri sırasında olduğu gibi, egzersiz yapma yeteneklerini kaybettiler ve kasları zayıfladı.
