FDA, Nippon Shinyaku'nun Ekzon 51 Atlama Çalışmasına (NS-051/NCNP-04) Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı Verdi
Nippon Shinyaku ve Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi, antisens oligonükleotid NS-051/NCNP-04'ü ortaklaşa keşfettiler. Distrofin geninin bir kısmını atlayarak...
Elevidys Gen Terapisi Brezilya'ya Ulaştı ve 20 Milyon Brezilya Reali'ne Mal Olabilir
Duchenne kas distrofisi (DMD) için kesin bir tedavi yoktur. Elevidys gen terapisi hastalığı yavaşlatan bir tedavi yöntemidir ve...
FDA'den Hızlandırılmış Onay Alan ve Müfettişlik Ofisi Tarafından İncelenen 3 İlaç Endişelere Yol Açtı
Zayıf kanıtlara ve değerlendiricilerin farklılıklarına rağmen, ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Biogen'den Aduhelm'i, Sarepta'dan Exondys 51'i (eteplirsen) ve Makena'yı hızla onayladı...
Sarepta, 2025'te Toplam Net Ürün Gelirinin 3 Milyar Dolar Olacağını Yineledi
Duchenne Musküler Distrofi ile mücadele eden çocuklar ve aileler ilaç fiyatlarının düşmesini beklerken, Sarepta 2025 yılı kazanç tahminini açıkladı. Ne kadar...
Wave Life Sciences, 2025'te Ekson 53 Atlama Çalışması Planlarını Duyurdu
Şirketin karşılanmayan en önemli tıbbi ihtiyaçları arasında Alfa-1 antitripsin eksikliği (AATD), Huntington hastalığı (HD), obezite ve Duchenne kas distrofisi (DMD) yer alıyor...