Dünyanın birçok ülkesinden DMD hastalarının sorunlarını dile getirmeye devam ediyoruz. Duchenne kas hastaları ülkelerindeki DMD derneklerinin etkili bir şekilde çalışmadığını bildiriyor. Politikacılar ve ilaç şirketleriyle yapılan toplantılar görünür sonuçlar vermiyor. Ülkeme DMD tedavisi gelmemesinin sorumlusu kimdir?
Daha Ne Bekliyorsunuz?
Eğer FDA ve EMA onaylı DMD tedavileri henüz ülkenize ulaşmadıysa veya sigorta kapsamında değilse, ülkenizdeki DMD derneklerinin bununla mücadele için yeterli çaba göstermediğini bilmelisiniz. Peki, ülkenizdeki DMD derneklerine sorun: Duchenne tedavileri ne zaman ülkemize gelecek?
Daha fazla bilgi edin: FDA Onaylı DMD (Duchenne Musküler Distrofi) Tedavileri
İçindekiler
DMD Hakkında
Duchenne Musküler Distrofi (DMD), esas olarak erkek çocuklarını etkileyen, ilerleyici kas güçsüzlüğüne, hareket kabiliyetinin kaybına ve sonunda solunum ve kalp komplikasyonları nedeniyle erken ölüme yol açan nadir ve yıkıcı bir genetik bozukluktur. Son birkaç on yılda, hastalığın anlaşılmasında önemli ilerlemeler kaydedildi ve etkilenenlerin yaşam kalitesini artırabilecek çeşitli tedaviler geliştirildi.
Bu gelişmelere rağmen, dünyadaki DMD dernekleri, bu hayat değiştiren tedavilerin kendi ülkelerindeki hastalar için erişilebilir olmasını sağlamada sayısız zorlukla karşı karşıya kaldı. Son teknoloji araştırmalar, onaylı terapiler ve hastaların bu tedavilere erişimi arasındaki uçurum genişlemeye devam ediyor ve DMD derneklerinin bu uçurumu kapatmadaki yetersizliği göz ardı edilemez. [Daha Fazlasını Okuyun: Duchenne Nedir?]
Tedaviye Erişimdeki Eşitsizlik
DMD derneklerinin karşılaştığı en belirgin sorunlardan biri, ülkeler arasında onaylı tedavilere erişimdeki eşitsizliktir. Amerika Birleşik Devletleri ve birçok Avrupa ülkesi gibi yüksek gelirli ülkelerde, eteplirsen, ataluren ve daha yakın zamanda gen terapileri gibi ilaçlar hastalara sunulmaktadır. Bu tedaviler pahalı olsa da, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak ve etkilenen bireyler için sonuçları iyileştirmek için umut sunmaktadır. Ancak, birçok düşük ve orta gelirli ülkede, bu terapilere erişim ya kısıtlıdır ya da tamamen mevcut değildir. Bu ilaçların maliyeti, onay süreçlerindeki bürokratik gecikmelerle birlikte, hastaların hayat kurtarıcı tedavilere zamanında erişmesini sıklıkla engellemektedir.
Bazı durumlarda, DMD dernekleri belirli ülkelerde yeni tedavilerin onaylanması ve tanıtılması için başarılı bir şekilde lobi faaliyetlerinde bulundu. Ancak, bu çabalar genellikle izole edildi ve küresel olarak önemli bir etki yaratmak için gereken ölçekten yoksundu. Tedavi erişilebilirliğini evrensel olarak savunamama veya düşük gelirli ülkeler için uygulanabilir çözümler bulamama, birincil hedefi tüm çocukların, bulundukları yer veya mali durumları ne olursa olsun, hak ettikleri bakımı almasını sağlamak olması gereken bu örgütlerin büyük bir başarısızlığıdır.
DMD Derneklerinin Rolü: Savunuculuk mu Bürokrasi mi?
Dünya çapındaki DMD dernekleri Duchenne Musküler Distrofisi hakkında farkındalık yaratmada önemli bir rol oynasa da, savunuculuk çabaları genellikle hastalar için somut sonuçlara dönüşmede başarısız oluyor. Çoğu durumda, bu kuruluşlar bürokratik süreçlerle boğuşuyor, yeni tedavilerin hızlı onaylanması ve dağıtımı için savunuculuk yapmak üzere karmaşık hükümet ve ilaç ortamlarında gezinmeye çalışıyor. Ayrıca, kurumsal ortaklıklara aşırı bağımlı olabilirler ve bu da onları hastaların en iyi çıkarları doğrultusunda hareket etme yeteneklerini engelleyen çıkar çatışmalarına karşı savunmasız bırakabilir.
Ek olarak, birçok DMD derneği düşük gelirli ülkelerdeki hastaların ihtiyaçlarına odaklanmayı veya onları anlamayı başaramıyor. Çabaları, tedavileri sunmak için altyapının zaten mevcut olduğu yüksek gelirli ülkelere odaklanıyor ve bu da diğer ülkelerdeki çocuklar için zaman kaybına neden oluyor. Bu küresel bakış açısı eksikliği, en savunmasız nüfuslara öncelik vermeyen parçalı bir DMD bakımı yaklaşımına yol açıyor.
DMD Derneklerinin Politikacılarla İşbirliği
DMD hastalarından aldığımız bilgiye göre, DMD derneklerinin siyasetçilerle yaptığı görüşmelerden anlamlı sonuçlar çıkmıyor. Toplantılar sonucunda ne gibi aksiyonlar alınacağı ve bunların nasıl takip edileceği açıklanmıyor. Toplantıların göstermelik olduğu, işe yarıyormuş izlenimi vermekten öteye gitmediği belirtiliyor.
DMD Derneklerinin Başarısını Ne Belirler?
Eğer ekzon atlama ve gen tedavisi gibi tedaviler henüz ülkenize ulaşmadıysa veya sigorta kapsamında değilse ülkenizdeki DMD derneklerinin çalışmaları yetersiz demektir.
DMD tedavisini ülkenize getirmek için sadece toplantılar, çekilen fotoğraflar ve sosyal medya paylaşımları yeterli olmayacaktır.
Tedaviler henüz ülkenize ulaşmadıysa, öncelikle ülkenizdeki DMD derneklerine baskı yapmalısınız. Onların uydurduğu bahaneleri asla kabul etmemelisiniz. Çünkü derneklerin amacı mazeret üretmek değil, çözüm üretmektir.
Doktorların Sorumlulukları
Ülkenizdeki çocuk nörologları ve genetikçileri, dünya çapında geliştirilen DMD tedavilerinin etkinliğini araştırmıyorsa veya bu tedavileri görenleri muayene etmiyorsa, bir sorun olduğunu bilmelisiniz.
Ülkenizdeki bilim insanları DMD'nin genetiği konusunda kesin çalışmalar yapmıyorsa, ancak geliştirilen ve pazarlanan tedavileri sürekli eleştiriyorsa ve sık sık bu tedavilerin işe yaramadığını söylüyorsa, bir sorun olduğunu bilmelisiniz.
Artık DMD ekzon atlama ve gen terapileri alan dünyanın dört bir yanındaki çocuklara ulaşmak çok kolay. Biz DMD Warrior'da bu çocukların aileleriyle sık sık iletişim kuruyoruz. Ailelerin çoğu tedavilerin harika bir şekilde işe yaradığını bildiriyor.
Doktorların ve Bilim İnsanlarının Başarısını Ne Belirler?
Ülkenizdeki doktorlar ve bilim insanları DMD tedavisi konusunda ciddi ilaç geliştirmeleri yapamıyorlarsa bu onların başarılı olmadıkları anlamına gelir.
DMD'li çocuklara yönelik tedavileri araştırmıyorlarsa, verileri incelemiyorlarsa, tedavi gören çocukların aileleriyle görüşmüyorlarsa ama sürekli olarak mevcut tedavileri eleştiriyorsa, bunların başarılı olmadığını bilmelisiniz.
Politikacıların Sorumlulukları
Ülkenizdeki politikacılar DMD'li bir çocukla fotoğraf çektirip sosyal medyada paylaşarak başarı elde edeceklerini sanıyorlarsa, bunun artık işe yaramadığını anlamalısınız!
Siyasetçilerin temel görevi mazeret üretmek değil, başarılı sonuçlar üretmektir!
Eğer DMD tedavilerinin tamamı henüz ülkenize ulaşmadıysa veya sigorta kapsamında değilse, bunun en büyük sorumlusu politikacılardır. [Daha Fazlasını Okuyun: Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet]
İlaç Şirketlerinin Sorumlulukları
Eğer ilaç şirketleri ülkenizde DMD tedavileri için henüz lisans başvurusunda bulunmadıysa, bunun ardındaki daha derin nedeni merak ediyor olmalısınız.
Eğer ilaç şirketleri, geliştirdikleri ilaçların tüm dünyaya dağıtılması için hala makul fiyatlar belirlemiyorlarsa, bilmeniz gereken tek şey, çocuklarınızı değil, kendi kazanacakları parayı düşündükleridir.
Dernekler, doktorlar, bilim insanları ve politikacılar bu fahiş fiyatlara karşı yeteri kadar ses çıkarmıyorsa, bunun arkasındaki sebebi iyi düşünmeniz gerekir.
Küresel İşbirliğine İhtiyaç
Duchenne tedavilerini yetersiz hizmet alan bölgelere ulaştırmanın önündeki en önemli engellerden biri, DMD savunuculuğunun parçalı yapısıdır. Anlamlı bir ilerleme sağlamak için daha birleşik, küresel bir yaklaşıma ihtiyaç vardır. DMD dernekleri, ilaç şirketleri, hükümetler ve sivil toplum örgütleri (STK'lar) arasındaki uluslararası işbirlikleri, şu anda bu terapilere erişimi olmayan ülkelere tedavilerin ulaştırılmasını hızlandırmaya yardımcı olabilir.
Dünya Sağlık Örgütü (WHO) ve Sınır Tanımayan Doktorlar (MSF) gibi kuruluşlar, büyük ölçekli, işbirlikçi çabaların düşük kaynaklı ortamlarda ilaç bulunabilirliğiyle ilgili engelleri aşabileceğini göstermiştir. Benzer şekilde, DMD dernekleri bu modellerden ders çıkarabilir ve yalnızca zengin ülkelere değil, aynı zamanda tedavilerin herkes için uygun fiyatlı ve erişilebilir hale getirilmesine de odaklanarak küresel savunuculuğa daha bütünsel ve kapsayıcı bir yaklaşım benimseyebilir.
DMD Derneklerine Yönelik Baskının Arttırılması
Sonuç olarak, DMD dernekleri farkındalık yaratmak ve araştırmaları finanse etmekten daha fazlasını yapmalı; evrensel bakıma erişimi teşvik etmek için daha büyük bir sorumluluk üstlenmelidirler. Bu, yalnızca ilaç şirketleriyle değil, aynı zamanda hükümetler ve uluslararası düzenleyici kuruluşlarla da lobi faaliyetlerini artırmak anlamına gelir. Bu derneklerin yalnızca yüksek gelirli ülkelerde tedavilerin sunulmasını talep etmeleri yeterli değildir; terapilerin yüksek maliyeti, zayıf sağlık altyapısı ve gelişmekte olan ülkelerde nadir hastalıklar için sınırlı fonlama gibi sistemik engelleri ele alan küresel çözümler için aktif olarak savunuculuk yapmalıdırlar.
Bu kuruluşların, özellikle tarihsel olarak ihmal edilmiş bölgelere odaklanarak, küresel erişime odaklanmaları için daha fazla baskı uygulanması gerekiyor. Bu, güçlü liderlik, şeffaflık ve hastaların ihtiyaçlarını çabalarının merkezine koymaya yönelik yenilenmiş bir bağlılık gerektirecektir.
Çözüm
Ülkenizdeki DMD derneklerinin Duchenne tedavilerinin her yerdeki hastalara ulaşmasını sağlamadaki yetersizliği, ele alınması gereken kritik bir sorundur. Bazı ülkelerde ilerleme kaydedilmiş olsa da, özellikle düşük ve orta gelirli ülkelerde, birçok etkilenen birey için bakımda hala önemli bir boşluk bulunmaktadır. İleriye giden yol, coğrafi konumları veya ekonomik durumları ne olursa olsun, tüm Duchenne hastaları için bakım ve tedaviye eşit erişimi zorlayan, daha küresel, birleşik bir savunuculuk yaklaşımı gerektirir. Ancak o zaman Duchenne Musküler Distrofisine karşı mücadelenin küresel ölçekte ilerleme kaydettiğini gerçekten söyleyebiliriz.
Bu yazıyı takip ettiğiniz dernekle, çocuğunuzu muayene ettirdiğiniz doktorla, desteklediğiniz politikacılarla, çevrenizdeki DMD hastalarıyla ve ilaç şirketleriyle paylaşın.
Birlikte daha güçlüyüz.
