NS Pharma'nın Brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), ekzon 44 atlamaya uygun distrofin geni mutasyonlarına sahip hastalar için tasarlanmış, Duchenne kas distrofisi (DMD) için deneysel bir tedavidir. Brogidirsen'in klinik geliştirme sürecinden elde edilen beş yıllık etkinlik ve güvenlik verileri, 29 Eylül - 3 Ekim 2026 tarihleri arasında Japonya'nın Hiroşima kentinde düzenlenen Dünya Kas Topluluğu'nun 31. yıllık Uluslararası Kongresi'nde sunuldu.
Merkezi Paramus, New Jersey'de bulunan NS Pharma, Inc., nadir hastalıklar üzerine odaklanmış bir biyofarmasötik şirketidir ve merkezi Kyoto, Japonya'da bulunan Nippon Shinyaku Co., Ltd.'nin bir iştirakidir. Brogidirsen, genetik mutasyonları ekzon 44 atlamasına uygun olan DMD hastaları için deneysel bir tedavi olarak Nippon Shinyaku ve Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi (NCNP) tarafından ortaklaşa keşfedilmiştir. Daha fazla bilgi edin: Ekzon 44 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
Yeni sunulan sonuçlar, NCNP tarafından yürütülen araştırmacı tarafından başlatılan bir klinik çalışmadan ve Nippon Shinyaku tarafından yürütülen açık etiketli uzatma çalışmasından elde edilmiştir. Çalışmalar, haftalık intravenöz (IV) dozlama alan altı katılımcıda Brogidirsen'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmiştir.
Motor İşlev Beş Yıl Boyunca Korundu
Çalışmanın en önemli bulgularından biri, çalışma süresince hareket kabiliyetini koruyan katılımcılar arasında motor fonksiyonun korunmasıydı. Değerlendirme, bu katılımcılarda motor fonksiyonun korunduğunu veya iyileştirildiğini gösterdi.
Çalışma süresince yürüyemez hale gelenler de dahil olmak üzere tüm katılımcılarda üst ekstremite fonksiyonu korunmuştur. Bu bulgular, uzun süreli Brogidirsen tedavisi alan katılımcıların beş yıllık değerlendirmesinin bir parçasıydı.
Sonuçlar, uzun süreli tedavi boyunca fonksiyonel sonuçlara ilişkin klinik veriler sağlamakta ve brogidirsen'in, ekzon 44 atlamaya uygun DMD hastalarında hastalık ilerlemesini yavaşlatma potansiyeline sahip olduğunu göstermektedir.
Tedaviyle İlişkili Ciddi veya Şiddetli Yan Etki Bildirilmemiştir
Sunumun bir diğer önemli bölümü de beş yıllık güvenlik bulgularıydı. Beş yıl boyunca brogidirsen alan katılımcılar, uzun süreli brogidirsen uygulamasına bağlı ciddi veya şiddetli yan etkiler yaşamadılar.
Çalışmada ayrıca tedaviyle ilişkili anafilaksi vakası bildirilmedi ve beş yıllık süre boyunca hiçbir tedavi sonlandırılmadı.
Sunulan verilere göre, bu bulgular, çalışmada değerlendirilen katılımcılar arasında uzun süreli uygulama için kabul edilebilir bir güvenlik profiline işaret etmektedir.
DMD Doğal Seyri ile Karşılaştırma
Araştırmacılar ayrıca çeşitli fonksiyonel ölçümleri DMD'nin doğal seyri verileriyle karşılaştırdılar. Birçok ölçümde, çalışmada gözlemlenen fonksiyonel sonuçlar, hastalığın doğal seyriyle olumlu bir şekilde karşılaştırıldı.
Şirket, bulguların Brogidirsen'in, mutasyonları ekzon 44 atlamasına uygun olan DMD hastalarında hastalık ilerlemesini yavaşlatma potansiyeline sahip olabileceğini gösterdiğini belirtti.
Ancak, uzatma denemesi hala devam etmektedir. Çalışma, uzun süreli brogidirsen uygulamasının etkinliğini ve güvenliğini araştırmaya devam edecektir.
Küresel Faz II Çalışması Devam Ediyor
Devam eden genişletme çalışmasına ek olarak, Nippon Shinyaku ve iştiraki NS Pharma, Brogidirsen'in küresel bir Faz 2 çalışmasını yürütmektedir.
Dünya Kas Topluluğu Kongresi'nde sunulan beş yıllık veriler, haftalık intravenöz Brogidirsen ile tedavi edilen altı katılımcıdan elde edilen uzun vadeli klinik bilgileri içermektedir. Sonuçlar, motor fonksiyon, üst ekstremite fonksiyonu, güvenlik ve DMD'nin doğal seyri verileriyle karşılaştırmaları kapsamaktadır.
Brogidirsen halen araştırma aşamasında olan bir tedavi yöntemidir ve devam eden çalışmalar, ekzon 44 atlamaya uygun olan DMD hastalarında etkinliği ve güvenliği hakkında ek bilgiler sağlayacaktır.
Daha Fazlasını Keşfedin: Duchenne Klinik Araştırma Yerleri Haritası
