Minnesota Üniversitesi Tıp Fakültesi ve Fen ve Mühendislik Fakültesi araştırmacıları, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde devrim yaratabilecek yeni bir strateji keşfettiler. PNAS yakın zamanda bulguları yayınladı.
Araştırmacılar, kas hücre zarlarına zarar vermeyi önlemeyi amaçlayan "şişe fırçası polimeri" adı verilen oldukça dallı sentetik bir molekül kullanarak, yeni bir tedavi yöntemi geliştirdiler. Bu yöntem, stres altında bozulan kırılgan kas zarları olan DMD'nin altında yatan nedeni doğrudan ele alıyor.
İçindekiler
Şişe Fırçası Polimeri Nedir?
Şişe fırçası polimerleri (BBP'ler), silindirik veya solucan benzeri yapılara yol açan doğrusal omurgaya bağlı polimerik yan zincirlere sahip bir dal veya aşı makromolekül sınıfıdır. [1]
Yeni Terapilerde Bir Devrim
"Disiplinler arası bir iş birliğiyle mümkün kılınan bu çalışma, kas distrofisi için yeni tedavilerde devrim yaratma potansiyeline sahip, kas zarı koruması için yeni bir sentetik molekül sınıfı oluşturuyor," diyor Dr. Joe Metzger, Maurice B. Visscher Fizyoloji Vakfı Arazi Hibesi Kürsüsü ve Minnesota Üniversitesi Tıp Fakültesi Bütünleşik Biyoloji ve Fizyoloji Bölümü profesörü ve başkanı. "Bu çalışmanın, DMD hastaları için etkili klinik tedaviye giden nihai yolu aydınlatacağını umuyoruz."
150.000 Kat Daha Etkili
Bu çalışma, şişe fırçası polimerinin kas fonksiyonunu mevcut polimer tedavilerine kıyasla yaklaşık 150.000 kat daha etkili bir şekilde geri kazandırdığını göstermiştir. DMD'nin klinik öncesi modellerinde test edilen tedavi, kalbi stres kaynaklı hastalık ve ölümden korurken, diyafram ve uzuv kaslarının hasar görmesini de önledi.
DMD erken çocukluk döneminde başladığı için, araştırmacılar bu ilacın yenidoğanlarda DMD taramasıyla birlikte kullanıldığında kas gücünü korumaya ve yaşam kalitesini iyileştirmeye yardımcı olabileceğini düşünüyor. Kas hasarına yol açan diğer kalıtsal veya edinilmiş bozukluklar da tedaviden potansiyel olarak fayda görebilir.
Minnesota Üniversitesi Kimya Mühendisliği ve Malzeme Bilimi Bölümü'nde görevli profesör Frank Bates, "Bu çeviri çalışması, yenilikçi makromoleküler mühendisliği derinlemesine fizyolojik deneylerle birleştirerek, Fen ve Mühendislik Fakültesi ile Tıp Fakültesi'ni ilham verici bir disiplinlerarası iş birliğinde bir araya getirdi" dedi.
Gelecekteki çalışmalar klinik deneylerin başlatılması için finansman sağlanmasına odaklanacak.
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
