Italfarmaco'nun iştiraki olan ITF Therapeutics, bugün şirketin Faz 2 ve Faz 3 (EPIDYS) denemelerinin açık etiketli uzantılarından Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için Duvyzat'ın (Givinostat) uzun vadeli olumlu güvenlik ve etkinlik verilerinin yayınlandığını duyurdu.
Annals of Clinical and Translational Neurology dergisinde yayımlanan sonuçlar, yeni bir histon deasetilaz (HDAC) inhibitörü olan givinostat ile kortikosteroidlerin kombinasyonunun uzun süreli tedavisinin, altı yaş ve üzeri DMD'li ayaktan hastalarda hastalığın ilerlemesini geciktirdiğini göstermektedir.
Daha fazla bilgi edin: Duvyzat (Givinostat) Nedir?
Daha da önemlisi, givinostat alan tedavi gruplarında klinik fayda gözlemlenmiş olup, yerden kalkma, merdiven çıkma ve yürüme (hareket etme) yeteneği gibi temel hareketlilik işlevleri üzerinde olumlu etki görülmüştür. Givinostat, ABD, AB ve Birleşik Krallık'ta pazarlama yetkisi almıştır.
- Annals of Clinical and Translational Neurology dergisinde yayımlanan yeni veriler, givinostat ile uzun süreli tedavinin Duchenne kas distrofisi hastalarında temel hareket fonksiyonlarının kaybını önemli ölçüde geciktirebileceğini gösteriyor.
- Başlangıçtaki hastalık evresinden bağımsız olarak, tedavi gruplarında anlamlı klinik fayda gözlendi.
- Givinostat, daha önceki klinik çalışmalarla tutarlı olarak, uzun süreli kullanımda iyi tolere edildi.
- Uzatma çalışmasında ortalama takip süresi 36 tedavi ayını aştı ve bazı hastalar givinostat tedavisine başladıktan sonra sekiz yıldan fazla süre tedavi gördü.
Çalışmaya, hepsi farklı sürelerde givinostat alan DMD'li erkek çocuklardan oluşan birden fazla grup dahil edildi. Bazıları, uzatma çalışmasına katılmadan önce Faz 2 veya Faz 3 EPIDYS çalışmalarına (aktif tedavi veya plasebo) katılmıştı. Diğerleri ise, ana çalışmaya katılmadan uygunluk kriterlerini karşıladıktan sonra doğrudan uzatma çalışmasına kaydoldu. Bazı hastaların toplam tedavi süresi sekiz yılı aştı.
Daha fazla bilgi edin: ITF Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi Olan Hastalarda Duvyzat'ın (Givinostat) Gerçek Dünya Deneyimini Değerlendirmek İçin Bir Çalışma Başlatıyor
