Yüksek karşılanmamış ihtiyaca sahip hastalıklar için in vivo gen düzenleme terapileri geliştirmek amacıyla yenilikçi tescilli ARCUS® platformunu kullanan klinik aşamada gen düzenleme şirketi Precision BioSciences, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) PBGENE-DMD'ye Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı verdiğini duyurdu.
İçindekiler
Neredeyse Tam Uzunlukta Distrofin Proteini
“Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı'nın alınması, DMD ile yaşayan erkek çocuklar için yeni tedavi seçeneklerinin gerekli olduğu önemli karşılanmamış ihtiyacı vurgulamaktadır,” dedi Precision BioSciences'de Baş Geliştirme ve İşletme Sorumlusu Cindy Atwell. “Distrofin geninin 45-55 ekzonlarını çıkarmak için ARCUS gen düzenleme platformumuzun farklılaştırılmış yeteneklerinden yararlanan sınıfının ilk PBGENE-DMD programımız, DMD'li 60%'ye kadar hasta için zaman içinde anlamlı iyileşme ve kalıcı işlevsel fayda sağlama potansiyeline sahiptir. Yaklaşımımız, bir hastanın kendi DNA dizisini kalıcı olarak düzenlemek ve bunun sonucunda insanlarda işlevsel olduğu bilinen, neredeyse tam uzunlukta doğal olarak üretilen distrofin proteini elde etmek için tasarlanmıştır. Şu anda devam eden son IND etkinleştirici toksikoloji çalışmalarını tamamlamayı ve 2026'da beklenen ilk klinik verileri üretmeyi dört gözle bekliyoruz.”
PBGENE-DMD nedir?
PBGENE-DMD, Precision'ın DMD tedavisi için geliştirme programıdır. Yaklaşım, fonksiyonel sonuçları iyileştirmek için vücutta neredeyse tam uzunlukta distrofin proteinini geri kazandırmak amacıyla distrofin geninin 45-55. ekzonlarını çıkarmak için tek bir AAV'de tek seferlik uygulama yoluyla verilen iki tamamlayıcı ARCUS nükleazını kullanır. PBGENE-DMD, DMD hasta popülasyonunun 60%'sinden fazlasını ele almayı amaçlamaktadır.
Klinik öncesi çalışmalarda, PBGENE-DMD, DMD'nin ilerlemesinde rol oynayan temel kas tiplerini hedefleme yeteneğini gösterdi ve insanlaştırılmış bir DMD fare modelinde önemli, kalıcı işlevsel iyileştirmeler üretti. PBGENE-DMD, vücudun kardiyak doku ve çeşitli temel iskelet kas grupları dahil olmak üzere birden fazla kasta neredeyse tam uzunlukta işlevsel bir distrofin proteini üretme yeteneğini geri kazandırdı. Ek olarak, PBGENE-DMD, uzun vadeli dayanıklılık ve sürekli işlevsel iyileştirme için kritik olduğuna inanılan uydu kas kök hücrelerini düzenledi.
Daha fazla bilgi edin: Precision BioSciences PBGENE-DMD, Neredeyse Tam Uzunlukta Distrofin Proteininin Üretimini Geri Kazandırır
