DMD geninin 8 ve/veya 9. ekzonlarında delesyon bulunmayan ve anti-AAVrh74 antikorları için negatif sonuç veren 3 ila 8 yaş arasındaki kişiler ELEVIDYS kullanmaya uygundur. Bu, dört yaşın altındaki kişileri kapsayan ilk dünya çapında onaydır.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
ELEVIDYS Gen Terapisi Japonya'da Onaylandı
Nadir hastalıklar için hassas genetik tıp alanında lider olan Sarepta Therapeutics, bugün Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı'nın (MHLW) ELEVIDYS'i (delandistrogene moxeparvovec) Japonya'da koşullu ve süreli onay yoluyla Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için onayladığını duyurdu.
Devamını oku: Elevidys Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Onay Alacak mı?
- Bizi takip edin -
Ekzon 46-49 yaş 12 yıl
Ne kadar değişiklik yapılması gerekiyorsa sağlık bakanlığından nasıl faydalanacağız
Türkiye Sağlık Bakanlığı'nın bu hususta bir şeyler yapabileceğini söyleyebiliriz.
Henüz Elevidys için Sarepta ya da Roche ile bir görüşmelerin olmayacağını düşünüyoruz.