Etkilenen proteinden bağımsız olarak, Alltrna, erken sonlandırma kodonlarını okuyabilen ve etkilenen proteinin üretimini sürdürebilen tasarlanmış tRNA ilaçları yaratıyor.
Stratejinin amacı, genellikle belirli bir hastalığa odaklanan ve nadir görülen genetik bozuklukların büyük çoğunluğu için tedavi oluşturmayı zorlaştıran geleneksel nadir hastalık ilaçlarının dezavantajlarını gidermektir.
Alltrna CEO'su Michelle Werner'e göre, "mühendislik ürünü tRNA'larımız birden fazla hastalık, gen ve mutasyon lokasyonunda kullanılabilir." "Hastalığa özgü bir yaklaşım yerine mutasyona özgü bir yaklaşım kullanarak, bu hastaları tedavi etmek için çok daha evrensel bir araç sunuyor."
Bu tür çalışmalar yaratmanın zorluklarını yönetmek için Alltrna'nın FDA ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) gibi uluslararası düzenleyicilerle yakın bir şekilde iş birliği yaptığını belirtti. Werner'e göre düzenleyiciler, gerçekten sıra dışı insanlar için ilaç geliştirmenin zorluklarını anladıkları için aynı anda birkaç hastalığı tedavi edebilen yaklaşımları teşvik ediyorlar. [Daha Fazlasını Okuyun: tRNA PLATFORM]
