Новости, исследования и статьи о орфанных препаратах

О нас

Мы не хотим, чтобы дети умирали от болезни, которую можно вылечить. Мы хотим дать надежду семьям и гарантировать, что все дети с ДМД будут вылечены и восстановят свое здоровье.

Последние статьи

Dyne Therapeutics получил статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для DYNE-251 при мышечной дистрофии Дюшенна

Пресс-релизы Апрель 24, 2025 0

Сегодня Dyne Therapeutics — компания клинической стадии, занимающаяся разработкой...

Агамри (ваморолон) будет покрываться в Словении Словенским фондом медицинского страхования

Пресс-релизы Апрель 24, 2025 0

Словенский институт медицинского страхования (ZZZS) сегодня добавил Агамре...

Российский фонд Circle of Kindness объявляет о снижении цены на генную терапию Elevidys по программе 18%

Пресс-релизы Апрель 23, 2025 0

По данным пресс-службы Фонда, «в результате...

Самый популярный

Часто задаваемые вопросы об Elevidys, используемом при мышечной дистрофии Дюшенна

Одобренные методы лечения 26 декабря 2024 г. 5

Генетическое заболевание, известное как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)...

Что такое Дувизат (Гивиностат)?

Одобренные методы лечения 13 октября 2024 г. 1

Для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), взрослых и...

Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Исследовать 5 января 2025 г. 2

Результаты новых исследований генной терапии болезни Дюшенна...

Препарат для лечения орфанных заболеваний

Обязательно к прочтению

Терапия Biophytis' BIO101 для лечения саркопении может принести надежду пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

Лечение Eteplirsen (Exondys 51) значительно замедляет снижение функции сердца при мышечной дистрофии Дюшенна

Значительные улучшения наблюдаются у 3 детей, получавших клеточную терапию Dystrogen Therapeutics' DT-DEC01