Новости, исследования и статьи о пропуске экзонов

О нас

Мы не хотим, чтобы дети умирали от болезни, которую можно вылечить. Мы хотим дать надежду семьям и гарантировать, что все дети с ДМД будут вылечены и восстановят свое здоровье.

Последние статьи

Del-zota (EXPLORE44) обеспечивает почти 30% нормального производства дистрофина у пациентов, поддающихся пропуску экзона 44

Редакционные статьи Апрель 18, 2025 0

В настоящее время проводится исследование 1/2 фазы EXPLORE44 (NCT05670730).

Генная терапия Belief BioMed BBM-D101 получила одобрение IND от Национального управления по контролю за лекарственными средствами (NMPA)

Пресс-релизы Апрель 18, 2025 0

Belief BioMed (BBM) — инновационная биотехнологическая компания, специализирующаяся на...

Доктор Аравиндхан Вирапандян, невролог Детской больницы Арканзаса, рассматривает исследование генной терапии RGX-202

Редакционные статьи Апрель 16, 2025 0

На ежегодном собрании Американской академии неврологии, которое...

Самый популярный

Часто задаваемые вопросы об Elevidys, используемом при мышечной дистрофии Дюшенна

Одобренные методы лечения 26 декабря 2024 г. 5

Генетическое заболевание, известное как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)...

Что такое Дувизат (Гивиностат)?

Одобренные методы лечения 13 октября 2024 г. 1

Для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), взрослых и...

В каких странах одобрен Elevidys? Одобрен ли Elevidys в Европе?

Редакционные статьи 3 января 2025 г. 0

Elevidys — единственная одобренная генная терапия в...

Пропуск экзона

Обязательно к прочтению

Avidity Biosciences объявляет о положительных данных Topline Del-zota, показывающих последовательные, статистически значимые улучшения в дистрофине

Компания Roche поделится результатами текущей работы по генной терапии Elevidys на конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2025 г.