Новости, исследования и статьи о терапии пропуска экзонов

О нас

Мы не хотим, чтобы дети умирали от болезни, которую можно вылечить. Мы хотим дать надежду семьям и гарантировать, что все дети с ДМД будут вылечены и восстановят свое здоровье.

Последние статьи

Доктор Аравиндхан Вирапандян, невролог Детской больницы Арканзаса, рассматривает исследование генной терапии RGX-202

Редакционные статьи Апрель 16, 2025 0

На ежегодном собрании Американской академии неврологии, которое...

Одобрение препарата Гивиностат EMA: когда препарат Гивиностат (Duvyzat) будет одобрен в Европе?

Редакционные статьи Апрель 14, 2025 0

Гивиностат уже получил одобрение регулирующих органов в США...

Satellos SAT-3247 Подход с использованием стволовых клеток может восстановить регенерацию мышц при мышечной дистрофии Дюшенна

Редакционные статьи Апрель 12, 2025 0

Генетические вмешательства, такие как пропуск экзонов или генная терапия...

Самый популярный

Часто задаваемые вопросы об Elevidys, используемом при мышечной дистрофии Дюшенна

Одобренные методы лечения 26 декабря 2024 г. 5

Генетическое заболевание, известное как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)...

Что такое Дувизат (Гивиностат)?

Одобренные методы лечения 13 октября 2024 г. 1

Для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), взрослых и...

В каких странах одобрен Elevidys? Одобрен ли Elevidys в Европе?

Редакционные статьи 3 января 2025 г. 0

Elevidys — единственная одобренная генная терапия в...

Терапия пропуска экзонов

Обязательно к прочтению

Компания Roche поделится результатами текущей работы по генной терапии Elevidys на конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2025 г.

Исследователи из Мадрида добились важных успехов в лечении мышечной дистрофии Дюшенна с помощью наночастиц