На ежегодном собрании Американской академии неврологии, которое проходило в Сан-Диего с 5 по 9 апреля 2025 года, были оценены результаты исследования генной терапии RGX-202 компании RegenxBio, которая в настоящее время проходит клинические испытания для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Согласно предварительным результатам, у амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна две дозы однократного введения генной терапии RGX-202 хорошо переносились и приводили к улучшению функциональных возможностей. [NCT05693142]
Основные результаты генной терапии RGX-202
- Препарат RGX-202 был безопасен и хорошо переносился всеми 12 пациентами в двух разных дозах без серьезных побочных эффектов.
- Лечение привело к улучшению результатов функциональных тестов по времени по сравнению с группой пациентов, у которых наблюдалось естественное течение болезни.
В клиническом исследовании фазы 1/2 Вирапандиян и его коллеги оценили краткосрочные результаты безопасности, эффективности и переносимости RGX-202, экспериментальной однократной внутривенной генной терапии AAV, экспрессируемой микродистрофином, в группе амбулаторных мальчиков. [Подробнее: Испытание генной терапии Rgx-202 при мышечной дистрофии Дюшенна]
В 12-месячном исследовании приняли участие двенадцать мальчиков в возрасте от одного до двенадцати лет, которые могли ходить без посторонней помощи, имели генетически подтвержденный диагноз мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и не проявляли никаких признаков антител до начала генной терапии.
Каждый субъект получил терапевтическое введение, биопсию мышц и оценку их мышечной функции на исходном уровне. Участники в возрасте 4 лет и старше прошли МРТ сердца и скелета.
Через три месяца после введения была проведена биопсия мышц и оценка мышечной функции, а последующие оценки были запланированы с интервалом в шесть, девять и двенадцать месяцев.
Ожидается, что последующее наблюдение продлится до пяти лет, хотя срок оценки RGX-202 составляет двенадцать месяцев, в течение которых будет регулярно проверяться безопасность.
Промежуточные данные показывают, что ни один из 12 пациентов с МДД не испытал никаких существенных побочных эффектов или серьезных побочных эффектов, представляющих интерес для любой возрастной группы при любой дозе. Единственными упомянутыми побочными эффектами были истощение, тошнота и рвота, все из которых прошли со временем.
Кроме того, при сравнении с группой пациентов с естественным течением через 9 месяцев при дозировке два и через 12 месяцев при дозировке один исследователи обнаружили, что терапия с применением RGX-202 привела к улучшениям, которые измерялись по среднему изменению в амбулаторной оценке по шкале North Star и хронометрированных функциональных тестах.
Кроме того, данные показали, что RGX-202 значительно увеличил экспрессию микродистрофина при уровне дозы один у пациентов в возрасте от 4 до 7 лет и при уровне дозы два у пациентов в возрасте от 1 до 3 лет.
Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
