Precision BioSciences, компания по редактированию генов на клинической стадии, использующая свою новую запатентованную платформу ARCUS® для разработки методов редактирования генов in vivo для лечения заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью, сегодня объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило препарату PBGENE-DMD статус редкого детского заболевания для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Оглавление
Почти полноразмерный белок дистрофина
«Получение статуса редкого детского заболевания подчеркивает значительную неудовлетворенную потребность, которая требует новых терапевтических возможностей для мальчиков, живущих с МДД», — сказала Синди Этвелл, директор по развитию и бизнесу в Precision BioSciences. «Наша первая в своем классе программа PBGENE-DMD, которая использует дифференцированные возможности нашей платформы редактирования генов ARCUS для удаления экзонов 45-55 гена дистрофина, имеет потенциал для достижения значимого улучшения и долгосрочного функционального преимущества с течением времени для 60% пациентов с МДД. Наш подход разработан для постоянного редактирования собственной последовательности ДНК пациента, что приводит к получению естественно вырабатываемого, почти полноразмерного белка дистрофина, который, как известно, функционален у людей. Мы с нетерпением ждем завершения последних токсикологических исследований, позволяющих проводить IND, которые в настоящее время ведутся, и получения начальных клинических данных, которые, как ожидается, будут получены в 2026 году».
Что такое PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD — это программа разработки Precision для лечения МДД. Подход использует две комплементарные нуклеазы ARCUS, доставляемые посредством однократного введения в одном AAV для вырезания экзонов 45-55 гена дистрофина с целью восстановления почти полной длины белка дистрофина в организме для улучшения функциональных результатов. PBGENE-DMD предназначен для лечения более 60% популяции пациентов с МДД.
В доклинических исследованиях PBGENE-DMD продемонстрировал способность воздействовать на ключевые типы мышц, участвующих в прогрессировании МДД, и обеспечил значительные, стойкие функциональные улучшения в гуманизированной модели мышей с МДД. PBGENE-DMD восстановил способность организма вырабатывать почти полноразмерный функциональный белок дистрофина во многих мышцах, включая сердечную ткань и различные ключевые группы скелетных мышц. Кроме того, PBGENE-DMD отредактировал стволовые клетки сателлитных мышц, которые, как полагают, имеют решающее значение для долгосрочной прочности и устойчивого функционального улучшения.
Узнать больше: Precision BioSciences PBGENE-DMD восстанавливает выработку почти полноразмерного белка дистрофина
