Этот подход к коррекции гена дистрофина, включающий редактирование стволовых клеток-сателлитов мышц, потенциально повышает прочность и функциональные результаты по сравнению с синтетическими подходами. Поскольку до 60% случаев МДД вызваны дефектами между экзонами 45 и 55, этот подход более широко применим для большинства пациентов с МДД, чем пропускающие экзоны.
Основные выводы исследования включают в себя:
- Функциональная продукция белка дистрофина: PBGENE-DMD восстановил способность организма вырабатывать функциональный белок дистрофин в различных мышцах, включая сердечную, диафрагмальную и скелетные мышцы, на уровнях, которые, как ожидается, обеспечат терапевтический эффект.
- Повышение устойчивости мышц: У мышей, получавших лечение, наблюдалось улучшение устойчивости к эксцентрической травме на 66%, что является показателем повышенной мышечной устойчивости по сравнению с нелечеными больными мышами.
- Долгосрочное функциональное улучшение: У мышей, получавших PBGENE-DMD, максимальная выходная сила (MFO), критический функциональный показатель, достигала 93% от MFO у здоровых контрольных мышей, при этом улучшение наблюдалось у мышей, получавших PBGENE-DMD, в период от 3 до 6 месяцев.
- Долгосрочные результаты: Транскрипт мРНК дистрофина, отредактированный PBGENE-DMD, был обнаружен в клетках PAX7+, маркере стволовых клеток-сателлитов мышц, что указывает на потенциал для более длительного терапевтического эффекта по сравнению со стандартными подходами генной терапии.
- Подписывайтесь на нас -
