В пресс-релизе Regenxbio говорится, что результаты, полученные в ходе исследования AFFINITY DUCHENNE у пяти пациентов в возрасте от шести до двенадцати лет, показали «постоянную, устойчивую экспрессию микродистрофина». Пациенты наблюдались в ходе исследования в течение девяти и двенадцати месяцев после лечения.
По словам аналитиков BMO Capital Markets, результаты в значительной степени соответствовали Elevidys, генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанной Sarepta и первоначально разрешенной в июне 2023 года. «Мы не считаем, что разница в эффективности между RGX-202 и Elevidys является существенной или может привести к/доказать дифференцированные клинические результаты, даже несмотря на то, что определенные функциональные улучшения [RGX-202] кажутся немного выше, чем у Elevidys, учитывая высокую вариабельность между пациентами/контрольной группой и отсутствие группы плацебо», — написали аналитики утром 5 июня. (Подробнее: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна)
Главной целью «AFFINITY DUCHENNE» является безопасность, при этом экспрессия микродистрофина служит конечной точкой биомаркера. Никаких существенных отрицательных эффектов не наблюдалось при использовании Regenxbio. Аналитики BMO отметили, что пациентам, принимающим RGX-202, вводят иммунодепрессанты для уменьшения этих побочных эффектов, чего нельзя сказать о Elevidys.
По данным компании, амбулаторная оценка North Star и хронометрированные функциональные тесты, такие как время стояния, бег на 10 метров и время подъема, показали улучшения, превзошедшие внешние естественные контрольные показатели, что свидетельствует о том, что RGX-202 «продолжает демонстрировать доказательства положительного влияния на траекторию заболевания».
Согласно материалам, представленным компанией на собрании данных, Regenxbio планирует подать заявку на получение биологической лицензии в середине 2026 года по ускоренной процедуре одобрения FDA с расчетом на получение одобрения в первой половине 2027 года.
Sarepta и Regenxbio — яростные конкуренты на рынке DMD. В 2020 году Regenxbio подала на Sarepta в суд за нарушение патента на метод клеточной культуры для генной терапии аденоассоциированного вируса (AAV). В 2024 году округ Делавэра вынес решение в пользу Sarepta, объявив, что метод клеточной культуры не подлежит патентованию.
После того, как в марте пациент, принимавший Elevidys, скончался от острого поражения печени, безопасность генной терапии МДД подверглась тщательному изучению (Сарепта сообщает о смерти 16-летнего мальчика после генной терапии Elevidys). Хотя эксперимент Regenxbio казался безопасным, аналитики BMO отметили, что «тяжелая» иммуносупрессия сама по себе имеет свои опасности, а вирусный вектор, используемый Regenxbio, имеет свои собственные проблемы со смертностью.
