Результаты новых исследований генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна будут отслеживаться любопытными глазами в 2025 году. Испытательные фазы генной терапии Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 и Solid Biosciences SGT-003 с интересом отслеживаются семьями. Эти новые генные терапии для Дюшенна являются многообещающими для семей.
Оглавление
Непомерно высокая стоимость препарата Elevidys, разработанного компанией Sarepta Therapeutics и получившего расширенное одобрение FDA около года назад, а также неспособность некоторых детей с МДД пройти тестирование на антитела побуждают семьи обращаться к новым методам генной терапии.
Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна внимательно следят за результатами новых генных методов лечения МДД.
Новые генные терапии, такие как Elevidys
Испытания генных терапий Genethon GNT-0004, RegenxBio RGX-202 и Solid Biosciences SGT-003 все еще продолжаются, и, судя по заявлениям компаний, исследования пока оцениваются положительно. [Подробнее: Часто задаваемые вопросы о Elevidys]
Давайте вспомним о новых генных терапиях, которые станут альтернативой Elevidys.
Solid Biosciences SGT-003
Препарат SGT-003, разработанный компанией Solid Biosciences, является перспективным методом генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Эта инновационная терапия работает путем доставки функционального гена микродистрофина в мышечные клетки, что может помочь восстановить мышечную функцию и замедлить прогрессирование заболевания. Воздействуя на первопричину МДД на генетическом уровне, SGT-003 имеет потенциал значительно улучшить качество жизни пациентов с этим изнурительным состоянием.
Согласно информации, опубликованной Solid Biosciences на странице Clinical Trials, в исследовании принимают участие 43 человека. Сообщается, что клинические испытания SGT-003 начнутся в мае 2024 года, а первая фаза исследования завершится примерно в мае 2027 года. [Читать далее]
RegenxBio RGX-202
RegenxBio RGX-202 — один из новых методов генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Это новаторский метод генной терапии, показавший многообещающие результаты в клинических исследованиях. Эта инновационная терапия направлена на выявление и исправление генетических мутаций, вызывающих ряд изнурительных заболеваний. Используя вирусный вектор для доставки функциональных копий дефектного гена, RGX-202 имеет потенциал для обеспечения долгосрочных и потенциально лечебных эффектов для пациентов, страдающих от генетических расстройств. [Читать далее]
RGX-202 — это, возможно, лучшая в своем классе экспериментальная генная терапия, направленная на улучшение функции и результатов при Дюшенне, согласно информации, предоставленной REGENXBIO. С дифференцированной конструкцией микродистрофина, которая кодирует важные области естественного дистрофина, такие как домен C-Terminal (CT), RGX-202 — это единственное генное лечение Дюшенна, которое либо одобрено, либо находится на поздней стадии разработки. Доклинические исследования продемонстрировали, что домен CT повышает способность мышц к самовосстановлению и защищает их от стресса, вызванного сокращениями.
Генетон GNT-0004
Genethon GNT-0004 — это новый генный препарат, разработанный Genethon, ведущей биотехнологической компанией, специализирующейся на генетической медицине. Это новаторское лечение направлено на выявление и исправление генетических мутаций, которые вызывают ряд редких генетических заболеваний. Благодаря инновационному подходу и многообещающим результатам доклинических исследований Genethon GNT-0004 имеет потенциал произвести революцию в лечении генетических заболеваний и улучшить жизнь пациентов во всем мире. [Читать далее]
«Результаты лечения с помощью нашей генной терапии GNT0004 очень положительны у пациентов, получавших более высокую из двух доз, как с точки зрения экспрессии микродистрофина, так и клинического улучшения», — отметил Фредерик Рева, генеральный директор Genethon. Эта конкретная доза, которая меньше тех, что использовались в других испытаниях генной терапии для МДД, также делает наш продукт сильным. GNT0004 может быть самой эффективной излечивающей генной терапией, доступной для МДД.
«Эти клинические результаты показывают, что генная терапия может обеспечить решения для одного из самых сложных генетических заболеваний», — подчеркнул доктор Рева. Во втором квартале 2025 года мы надеемся начать подтверждающую (основную) фазу у более чем 60 детей в Европе, а затем и в США.
Потенциальное влияние новых методов генной терапии на болезнь Дюшенна
Генная терапия предлагает многообещающий потенциал для преобразования жизни людей с Дюшенном, давая надежду на светлое будущее. Поскольку мы смотрим вперед, крайне важно решать проблемы и препятствия, которые стоят на пути вывода этих методов лечения на рынок, гарантируя, что они безопасны, эффективны и доступны всем, кто в них нуждается. Борясь вместе, мы можем сделать шаги к миру, где Дюшенн больше не будет разрушительным диагнозом, а состоянием, которое можно эффективно контролировать и лечить.
Постоянные инвестиции в исследования и разработки имеют важное значение для раскрытия полного потенциала этих инновационных методов лечения и предоставления их пациентам, которые в них больше всего нуждаются. Сотрудничество между учеными, врачами и партнерами из отрасли является ключом к преодолению препятствий, которые в настоящее время ограничивают широкое распространение генной терапии для Дюшенна. Объединив наши ресурсы и опыт, мы можем ускорить темпы прогресса и гарантировать, что эти изменяющие жизнь методы лечения достигнут тех, кто их ждет. Будущее лечения Дюшенна светло, но для того, чтобы сделать его реальностью, потребуются преданность делу, настойчивость и сотрудничество.
