Medera, биофармацевтическая компания, находящаяся на стадии клинической разработки и специализирующаяся на разработке лекарственных средств нового поколения для лечения сердечно-сосудистых заболеваний, и её подразделение клинических разработок Sardocor совместно с Медицинским центром Канзасского университета сегодня объявили об успешном лечении первого пациента в рамках клинического исследования фазы 1b MUSIC-DMD. В рамках исследования изучается AAV1.SERCA2a – препарат для однократной генной терапии кардиомиопатии, вызванной мышечной дистрофией Дюшенна (МДД-КМ).
Оглавление
Первый пациент, прошедший лечение с помощью SRD-001
Пациенту была успешно проведена операция через левую лучевую артерию с использованием запатентованной методики минимально инвазивной интракоронарной инфузии Medera. Пациент хорошо перенёс процедуру и был выписан после пребывания в больнице под наблюдением в течение ночи.
Генная терапия кардиомиопатии при МДД: SRD-001
«Это достижение представляет собой важный шаг в лечении кардиомиопатии, связанной с МДД», — заявил Рональд Ли, доктор философии, генеральный директор и соучредитель Medera. «По мере повышения выживаемости благодаря респираторным вмешательствам сердечные осложнения стали основной причиной смертности у пациентов с МДД. Инновационная, первая в истории человечества генная терапия, разработанная нашим подразделением Sardocor, предлагает многообещающее решение для решения этой критической неудовлетворенной медицинской потребности благодаря нашей запатентованной методике внутрикоронарной инфузии, которая, как было доказано при других показаниях, обеспечивает безопасную и надежную доставку терапевтического гена непосредственно в пораженную ткань сердца».
Испытание фазы 1b MUSIC-DMD
Испытание фазы 1b MUSIC-DMD представляет собой открытое контролируемое исследование, оценивающее безопасность и эффективность AAV1.SERCA2a, генной терапии аденоассоциированного вируса серотипа 1 (AAV1), которая доставляет ген SERCA2a непосредственно в клетки сердечной мышцы у взрослых мужчин с кардиомиопатией, связанной с МДД.
В исследовании будут участвовать до 12 человек в группах с низкой, высокой дозой и контрольной. Кардиомиопатия, ассоциированная с МДД, характеризуется перегрузкой кальцием клеток сердечной мышцы, что приводит к прогрессирующему фиброзу и сердечной недостаточности. Целью AAV1.SERCA2a является восстановление обмена кальция у пациентов с МДД и КМ за счёт увеличения продукции белка SERCA2a, что потенциально может обратить вспять основной патологический процесс.
Клиническое исследование SRD-001 – NCT06224660
Начало обучения (фактическое): 2024-10-02
Первичное завершение (предполагаемое): 2027-10
Завершение исследования (предполагаемое): 2030-10
Количество участников (предполагаемое): 12 (мужчины)
Места: США
Возраст, подходящий для обучения: 18 лет и старше (взрослые, пожилые)
Критерии участия SRD-001 Фаза 1b
Люди должны соответствовать требованиям включения, чтобы иметь право. Если у человека есть другое заболевание или он проходит лечение, которое может помешать ему получить генную терапию, он может не иметь возможности участвовать. Полный набор критериев включения и исключения можно найти, нажав на эту ссылку исследования – NCT06224660 –.
Как я могу связаться с Sardocor?
Название: Sardocor Corp.
Номер телефона: +1-617-880-7616
Электронная почта: [email protected]
