Insmed готовится использовать свою новаторскую генную терапию INS1201 для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. Insmed намерена начать клинические испытания фазы I для INS1201 в первой половине 2025 года после того, как FDA одобрил ее заявку на исследование нового препарата (IND) в декабре 2024 года.
Что такое генная терапия Insmed INS1201?
INS1201 воздействует непосредственно на центральную нервную систему и вводится интратекально, в отличие от Elevidys, который требует системной внутривенной инъекции. Проблемы безопасности и эффективности системной генной терапии должны решаться с помощью этой стратегии целенаправленной доставки.
Интратекальное введение резко снижает необходимую дозу в десять-пятьдесят раз, предотвращая системную токсичность и побочные эффекты, концентрируя лекарство там, где оно необходимо. Несмотря на такие препятствия, как повреждение спинного мозга, повреждение нервов и риск инфекций, это может предоставить пациентам более безопасный и, возможно, более успешный вариант, особенно в свете проблем безопасности, связанных с большими дозами вирусного вектора, используемыми при внутривенной терапии.
Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
