Препарат Genethon получил одобрение регулирующих органов MHRA и EMA на начало основных клинических испытаний фазы 3 во Франции и Великобритании генной терапии GNT0004 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Генеральный директор Genethon Фредерик Рева отметил: «Мы рады возможности продолжить эти испытания и полны решимости вывести GNT0004 на рынок для молодых пациентов и их семей, ожидающих терапевтического решения. Это знаменует собой решающий шаг вперед в нашей программе генной терапии МДД, которая стартовала в 2021 году и продемонстрировала чрезвычайно многообещающие результаты у первых детей, прошедших лечение в рамках фазы 1/2 нашего исследования фазы 1/2/3».
Genethon GNT0004 Фаза 3 Ключевое испытание
- Двойное слепое исследование начнется в Великобритании и Франции в августе и сентябре. В нем примут участие 64 мальчика в возрасте от 6 до 10 лет с МДД, сохранившие способность ходить.
- Разрешение на проведение исследования фазы 3 основано на результатах фазы 1/2, демонстрирующих безопасность и эффективность дозы микродистрофина 3×10¹³ вг/кг, которая ниже доз, используемых в других видах генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Значительное стойкое снижение КФК
Разрешение на применение препарата в фазе 3 в Европе основано на результатах исследований фазы 1/2, которые продемонстрировали хорошую переносимость GNT0004, а также его эффективность в отношении экспрессии микродистрофина, снижения уровня креатинфосфокиназы (КФК) и двигательной функции. У пациентов наблюдалось длительное улучшение или стабилизация двигательных функций и значительное стойкое снижение уровня КФК, ключевого маркера мышечного повреждения.
Узнать больше: Стойкое снижение уровня КК более чем на 75%
Двойные слепые исследования фазы 3 начнутся в августе и сентябре в Великобритании и Франции с однократной внутривенной инъекции препарата GNT0004, содержащего оптимизированный трансген hMD1 – укороченную (3×10¹³ г/кг микродистрофина), но функциональную версию гена, кодирующего дистрофин, в векторе AAV8, связанном с транзиентной иммунологической профилактической терапией. Вектор разработан для экспрессии в мышечной ткани и сердце благодаря последовательности промотора Spc5-12, специфичной для этих тканей. В исследовании примут участие 64 мальчика в возрасте от 6 до 10 лет с МДД, сохранившие способность ходить.
9-летний Саша — один из детей, получивших лечение, разработанное компанией Généthon в рамках первой фазы исследования с использованием микродистрофина, направленного на восстановление выработки недостающего белка в мышцах. Сегодня Саша бегает, лазает, прыгает… делает движения, которые он бы не смог делать без лечения! Читать далее.
Benim oğlum 45/52 Delezyon DMD Hastası 2014 Doğumlu olup tedavi mümkün mü Bir umut bekliyoruz