FDA: «Генная терапия Elevidys будет по-прежнему применяться у амбулаторных пациентов с МДД»

В своем заявлении в понедельник компания сообщила, что быстрые действия FDA устранили проблему с Sarepta, что позволило вернуть Elevidys на рынок без проведения еще одного исследования безопасности, как того опасались.

Препарат Elevidys, предназначенный для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный на основе препарата Sarepta Therapeutics, теперь доступен для амбулаторных пациентов, и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предлагает снять добровольный запрет на его использование. Расследование, проведенное FDA, показало, что препарат генной терапии не имеет никакого отношения к смерти восьмилетнего мальчика.

История генной терапии компании Sarepta, начавшаяся в начале этого года после серьёзных проблем с безопасностью и смертельных случаев, приняла новый оборот из-за регулирующих мер. FDA вмешалась и потребовала от компании Sarepta прекратить все поставки препарата в США для амбулаторных пациентов после смерти третьего пациента — 51-летнего мужчины, участвовавшего в исследовании I фазы препарата для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии, в котором также использовался вектор AAV. FDA затем начала расследование после того, как в пятницу было сообщено о ещё одной смерти.

Однако в кратком заявлении, опубликованном в понедельник днём, FDA предложил снять добровольную приостановку, разрешив амбулаторным пациентам продолжать принимать Elevidys. Sarepta и бразильские власти согласились с агентством в том, что последняя смерть восьмилетнего бразильского пациента, вероятно, была вызвана тяжёлым приступом гриппа, а не самим препаратом генной терапии. Инфекция, которая усугубляется иммуносупрессией. – Читать далее: FDA расследует смерть 8-летнего бразильского мальчика, получившего Elevidys

Добровольное удержание по-прежнему действует для неходячих пациентов, для которых FDA пока не выдал никаких рекомендаций после двух смертей, связанных с Elevidys.

- Подписывайтесь на нас -
DMDWarrioR Instagram
ИсточникFDA

Отказ от ответственности: Никакой контент на этом сайте ни при каких обстоятельствах не должен использоваться в качестве замены прямой медицинской консультации с вашим врачом или другим квалифицированным специалистом.

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Пожалуйста, введите ваш комментарий!
пожалуйста, введите свое имя здесь


Горячие темы

Похожие статьи