Препарат Elevidys, предназначенный для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный на основе препарата Sarepta Therapeutics, теперь доступен для амбулаторных пациентов, и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предлагает снять добровольный запрет на его использование. Расследование, проведенное FDA, показало, что препарат генной терапии не имеет никакого отношения к смерти восьмилетнего мальчика.
История генной терапии компании Sarepta, начавшаяся в начале этого года после серьёзных проблем с безопасностью и смертельных случаев, приняла новый оборот из-за регулирующих мер. FDA вмешалась и потребовала от компании Sarepta прекратить все поставки препарата в США для амбулаторных пациентов после смерти третьего пациента — 51-летнего мужчины, участвовавшего в исследовании I фазы препарата для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии, в котором также использовался вектор AAV. FDA затем начала расследование после того, как в пятницу было сообщено о ещё одной смерти.
Однако в кратком заявлении, опубликованном в понедельник днём, FDA предложил снять добровольную приостановку, разрешив амбулаторным пациентам продолжать принимать Elevidys. Sarepta и бразильские власти согласились с агентством в том, что последняя смерть восьмилетнего бразильского пациента, вероятно, была вызвана тяжёлым приступом гриппа, а не самим препаратом генной терапии. Инфекция, которая усугубляется иммуносупрессией. – Читать далее: FDA расследует смерть 8-летнего бразильского мальчика, получившего Elevidys –
Добровольное удержание по-прежнему действует для неходячих пациентов, для которых FDA пока не выдал никаких рекомендаций после двух смертей, связанных с Elevidys.