Dyne Therapeutics, компания на клинической стадии, сосредоточенная на продвижении преобразующей жизнь терапии для людей, живущих с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями, сегодня объявила о новых долгосрочных клинических данных своего продолжающегося исследования фазы 1/2 DELIVER препарата DYNE-251, демонстрирующих беспрецедентное и устойчивое функциональное улучшение при выбранной регистрационной дозе 20 мг/кг Q4W (приблизительная доза PMO).
Испытание DELIVER оценивает DYNE-251 у людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых возможен пропуск экзона 51, и обновленные результаты испытания будут представлены на этой неделе на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2025 года.
Основные выводы презентации исследования DELIVER Phase 1/2 включают:
- Функция: Значимые и устойчивые улучшения по сравнению с исходным уровнем в нескольких функциональных конечных точках наблюдались как в когортах 20 мг/кг (выбранная регистрационная доза), так и в когортах 10 мг/кг1 DYNE-251 Q4W в течение 12 и 18 месяцев соответственно. Функциональные оценки включали 95-й процентиль скорости шага (SV95C), амбулаторную оценку North Star (NSAA), время ходьбы/бега на 10 метров (10-MWR) и время подъема с пола.
- Начиная с 6-месячного периода изменение SV95C по сравнению с исходным уровнем, наблюдаемое в обеих когортах DELIVER, получавших дозу 10 мг/кг и 20 мг/кг, превысило опубликованное предложенное минимальное клинически значимое различие (MCID).
- SV95C — это цифровой объективный показатель эффективности амбулаторного передвижения пациентов в обычных повседневных условиях, который принят в качестве первичной конечной точки клинических испытаний МДД в Европе.
- Экспрессия дистрофина: Как сообщалось ранее, DYNE-251 продемонстрировал беспрецедентную экспрессию дистрофина почти полной длины, измеренную с помощью вестерн-блоттинга у пациентов с МДД, которые поддаются пропуску экзона 51. В 6-месячный период времени у пациентов, получавших 20 мг/кг DYNE-251 Q4W, средняя абсолютная экспрессия дистрофина составляла 8,72% от нормы (с поправкой на содержание мышц). Dyne подтвердила, что прецедент Управления по контролю за продуктами и лекарствами США по использованию дистрофина в качестве суррогатного биомаркера для ускоренного одобрения остается доступным.
- Безопасность и переносимость: DYNE-251 продемонстрировал благоприятный профиль безопасности на основе 54 участников, включенных в исследование DELIVER. С момента предыдущего обновления, предоставленного 21 ноября 2024 года, профиль безопасности остался неизменным, и никаких новых серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, не наблюдалось.
- На сегодняшний день было введено 970 доз исследуемого препарата в течение 77,1 пациенто-лет наблюдения, при этом наблюдение за некоторыми пациентами продолжалось до ~2,5 лет.
- На сегодняшний день введено 546 доз исследуемого препарата в дозировке 20 мг/кг.
- Подписывайтесь на нас -
