Компания Dyne Therapeutics объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату DYNE-251 статус «прорывной терапии» для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающейся лечению методом пропуска экзона 51. Присвоение статуса основано на данных текущего клинического исследования DELIVER.
DYNE-251: Обозначение прорывной терапии
«Присвоение препарату DYNE-251 статуса прорывной терапии свидетельствует о его потенциале как терапии нового поколения, разработанной для достижения значительного улучшения функционального состояния пациентов с МДД, у которых пропуск экзона 51 может привести к выработке практически полноразмерного дистрофина», — заявил Дуг Керр, доктор медицинских наук, доктор философии, главный врач компании Dyne. «Как мы уже сообщали ранее, препарат DYNE-251 продемонстрировал устойчивое улучшение функционального состояния в течение восемнадцати месяцев, оцениваемое по таким ключевым показателям, как время подъема и скорость шага (95-й процентиль). Наблюдаемый уровень экспрессии практически полноразмерного дистрофина знаменует собой значительный шаг вперед к потенциально значимому улучшению состояния пациентов».
Узнать больше: Предстоящие терапии пропуска экзона 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
