Capricor Therapeutics, биотехнологическая компания, разрабатывающая трансформирующие клеточные и экзосомальные терапевтические средства для лечения редких заболеваний, сегодня объявила о завершении промежуточной обзорной встречи с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по заявке компании на получение лицензии на биологические препараты (BLA), направленной на полное одобрение дерамиосела, экспериментальной клеточной терапии, в качестве лечения пациентов с диагностированной кардиомиопатией при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Оглавление
Одобрен ли Deramiocel FDA?
В ходе встречи FDA заявил, что Комитет по рассмотрению не выявил существенных недостатков и что пакет находится на пути к дате вступления в силу Закона о плате за рецептурные препараты (PDUFA) 31 августа 2025 года. FDA также подтвердил свое намерение провести заседание консультативного комитета, хотя официальная дата пока не установлена.
Что такое Дерамиоцел?
Deramiocel (CAP-1002) состоит из аллогенных клеток, полученных из кардиосферы (CDC), редкой популяции сердечных клеток, которые, как было показано в доклинических и клинических исследованиях, оказывают мощное иммуномодулирующее и антифиброзное действие, сохраняя функцию сердечной и скелетной мускулатуры при дистрофиопатиях, таких как МДД. – Подробнее: Что такое Deramiocel? Что делает CAP-1002?
