Сегодня компания Capricor Therapeutics, занимающаяся разработкой трансформирующих клеточных и экзосомальных терапевтических средств для лечения редких заболеваний, объявила о положительных долгосрочных результатах продолжающегося открытого расширенного клинического исследования HOPE-2 («OLE»).
Эти результаты показывают, что ведущий актив компании, дерамиоцел, имеет потенциал для замедления прогрессирования заболевания и сохранения функции верхних конечностей у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна («МДД»). В этом году на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии, которая прошла в Далласе, штат Техас, с 16 по 19 марта, эти данные были представлены в качестве позднего постера.
Capricor Therapeutics Deramiocel Клинические испытания
В когортном анализе внешнего компаратора исследование показало, что у пациентов, лечившихся дерамиоселем в течение трех лет, наблюдалось среднее снижение общей оценки эффективности верхней конечности (PUL 2.0) на 3,46 балла по сравнению со снижением на 7,19 баллов в группе внешнего компаратора (p=0,019). Это соответствует замедлению прогрессирования заболевания % 52, что подтверждает потенциальную долгосрочную терапевтическую прочность дерамиоселя.
Дополнительные результаты включают:
- Эффект лечения увеличивается из года в год – У пациентов, принимавших дерамиоцел, наблюдалось замедление прогрессирования заболевания со средним годовым снижением PUL 2.0 на 1,8 балла в 1-й год, на 1,2 балла во 2-й год и на 1,1 балла в 3-й год.
- Потенциальные эффекты модификации заболевания – В течение годичного перерыва в лечении у пациентов, изначально рандомизированных в группу дерамиосела, наблюдалась более медленная скорость снижения (2,8 балла в год) по сравнению с пациентами, не получавшими лечения (3,7 балла в год).
- Благоприятный профиль безопасности – Deramiocel хорошо переносился, никаких новых сигналов безопасности не выявлено, и продолжает сохранять благоприятный долгосрочный профиль пользы и риска.
