Taiho Pharmaceutical объявила, что результаты рандомизированного, плацебо-контролируемого, двойного слепого и открытого расширенного исследования фазы III препарата TAS-205 (Пизугланстат) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна не выявили существенной разницы в среднем изменении от исходного уровня до 52 недель времени подъема с пола, что было первичной конечной точкой в амбулаторной когорте исследования.
Оглавление
TAS-205 Фаза 3 Клиническое исследование NCT04587908
Амбулаторная когорта этого исследования проводилась в Японии как плацебо-контролируемое, многоцентровое, двойное слепое сравнительное исследование у пациентов мужского пола с МДД в возрасте от 5 лет и старше. Целью этого исследования является оценка эффективности TAS-205 путем перорального приема TAS-205 или плацебо два раза в день в течение 52 недель. Всего было зарегистрировано 82 пациента в 26 центрах с ноября 2020 года по декабрь 2023 года. Подробные результаты этого исследования будут представлены на соответствующей предстоящей научной конференции.
Узнать больше: TAS-205 Фаза 3 Клиническое исследование
Что такое TAS-205?
TAS-205 (INN: пизугланстат) — селективный ингибитор гемопоэтической простагландин-D-синтазы (HPGDS*), открытый Taiho Pharmaceutical. Он разрабатывается как средство лечения МДД, которое может использоваться независимо от типа мутации гена дистрофина, контролируя снижение двигательной функции у пациентов с МДД путем ингибирования HPGDS, что усиливает воспалительную реакцию в мышцах пациентов с МДД.
*HPGDS: Гемопоэтическая простагландин D-синтаза
Терапия TAS-205 DMD не достигла цели в исследовании 3 фазы
Хотя Taiho не затронул будущее pizuglanstat или REACH-DMD, он заявил, что представит результаты исследования на будущей медицинской конференции. Клинические исследования этого препарата, похоже, не начались за пределами Японии.
Сообщество DMD разочаровано результатом, поскольку пизугланстат продвигался как потенциальное лечение DMD, которое можно было бы применять независимо от типа мутации гена дистрофина, вызывающей болезнь. Новая стратегия терапии DMD предполагает фокусировку на HPGDS, который усиливает воспалительную реакцию в мышцах пациентов с DMD.
Читать далее: Лечения Дюшенна (список всех исследований)
Клеточная терапия для кардиомиопатии МДД (deramiocel), созданная Capricor Therapeutics, должна быть рассмотрена консультативным комитетом FDA в конце этого месяца. Кроме того, существует вариант генной терапии, Sarepta/Roche Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), хотя на него повлияли случаи смерти пациентов, вызванные острой печеночной недостаточностью у неходячих пациентов с МДД.
