A Wave Life Sciences, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada em desbloquear o amplo potencial dos medicamentos de RNA para transformar a saúde humana, anunciou hoje dados positivos do ensaio de Fase 2 FORWARD-53 do WVE-N531, que é um oligonucleotídeo de salto de exon sendo investigado em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que são passíveis de salto de exon 53. A análise foi conduzida após 48 semanas de tratamento com 10 mg/kg de WVE-N531 dosado a cada duas semanas.
As principais descobertas do WVE-N531 incluem:
- Melhoria estatisticamente significativa e clinicamente significativa de 3,8 segundos no Tempo de Levantamento em comparação à história natural, com o maior efeito observado em relação a qualquer terapia de restauração de distrofina aprovada em 48 semanas; benefícios funcionais adicionais observados em outras medidas de resultados, incluindo NSAA.
- Primeira demonstração de melhorias substanciais na saúde muscular com salto de exon – redução estatisticamente significativa na fibrose impulsionada por reduções na inflamação e necrose, juntamente com a transição de músculo regenerativo para maduro; reduções na creatina quinase e biomarcadores inflamatórios circulantes.
- A expressão da distrofina se estabilizou entre 24 e 48 semanas e atingiu a média de 7,8%, com 88% de meninos acima da média de 5% de distrofina; WVE-N531 permanece seguro e bem tolerado, sem eventos adversos graves.
Ensaios clínicos de Wave Life Sciences
O WVE-N531, assim como os programas da Wave para os exons 52, 51, 45 e 44, alavancam a melhor química de oligonucleotídeos da categoria, incluindo a química do backbone PN e o controle estereoquímico, permitindo entrega e potência muscular líderes do setor sem a necessidade de conjugados de anticorpos ou peptídeos.
Dados pré-clínicos para os candidatos de salto de exon contendo química PN da Wave também demonstraram concentrações significativamente maiores de distrofina e fármaco no coração e diafragma em comparação ao músculo esquelético. Coletivamente, os programas WVE-N531 mais os exon 52, 51, 45 e 44 da Wave abordariam ~40% da população DMD e representariam uma oportunidade de mercado total de >$2,4 bilhões somente nos Estados Unidos. A Wave espera enviar vários pedidos de ensaios clínicos (CTAs) para outros programas de salto de exon em 2026.
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