A Taiho Pharmaceutical anunciou que os resultados de um estudo de extensão de fase III, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e aberto, do TAS-205 (Pizuglanstat) em pacientes com distrofia muscular de Duchenne não mostraram nenhuma diferença significativa na alteração média da linha de base até 52 semanas no tempo para se levantar do chão, que foi o desfecho primário na coorte ambulatorial do estudo.
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Estudo clínico de fase 3 TAS-205 NCT04587908
A coorte ambulatorial deste estudo foi conduzida no Japão como um estudo comparativo, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo em pacientes do sexo masculino com DMD com 5 anos ou mais. O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do TAS-205 por meio da administração oral de TAS-205 ou de um placebo duas vezes ao dia durante 52 semanas. Um total de 82 pacientes foram incluídos em 26 centros de tratamento entre novembro de 2020 e dezembro de 2023. Os resultados detalhados deste estudo serão apresentados em um próximo congresso acadêmico apropriado.
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O que é TAS-205?
TAS-205 (DCI: pizuglanstat) é um inibidor seletivo da prostaglandina D sintase hematopoiética (HPGDS*), descoberto por Taiho Pharmaceutical. Está em desenvolvimento como um tratamento para DMD que pode ser usado independentemente do tipo de mutação do gene da distrofina, controlando o declínio da função motora em pacientes com DMD por meio da inibição da HPGDS, que exacerba a resposta inflamatória nos músculos desses pacientes.
*HPGDS: Prostaglandina D sintase hematopoiética
Terapia TAS-205 para DMD falha em ensaio de fase 3
Embora a Taiho não tenha abordado o futuro do pizuglanstat ou do REACH-DMD, afirmou que apresentaria os resultados do estudo em uma futura conferência médica. Os estudos clínicos com o medicamento não parecem ter começado fora do Japão.
A comunidade da DMD está decepcionada com o resultado, visto que o pizuglanstat foi promovido como um tratamento potencial para a DMD, que poderia ser aplicado independentemente do tipo de mutação do gene da distrofina que causa a doença. Uma nova estratégia terapêutica para a DMD envolve o foco na HPGDS, que intensifica a resposta inflamatória nos músculos dos pacientes com DMD.
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Uma terapia celular para cardiomiopatia da DMD (deramiocel), criada com Capricor Therapeutics, deverá ser examinada por um comitê consultivo do FDA ainda este mês. Além disso, existe uma opção de terapia genética, o Elevidys da Sarepta/Roche (delandistrogene moxeparvovec), embora tenha sido afetada por mortes de pacientes causadas por insuficiência hepática aguda em pacientes com DMD não deambulantes.
