SPLICER Gene Editing Notícias, Pesquisas e Artigos

Sobre nós

Não queremos que crianças morram de uma doença que pode ser curada. Queremos dar esperança às famílias e garantir que todas as crianças com DMD sejam tratadas e recuperem sua saúde.

Últimos artigos

Del-zota (EXPLORE44) fornece quase 30% para produção normal de distrofina em pacientes suscetíveis à omissão do exon 44

Editoriais 18 de abril de 2025 0

Um estudo de fase 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) está sendo...

Terapia genética Belief BioMed BBM-D101 recebe aprovação IND da Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA)

Comunicados de imprensa 18 de abril de 2025 0

Belief BioMed (BBM), uma empresa de biotecnologia inovadora focada em...

Dr. Aravindhan Veerapandiyan, neurologista do Hospital Infantil de Arkansas, analisa o estudo de terapia genética RGX-202

Editoriais 16 de abril de 2025 0

Na Reunião Anual da Academia Americana de Neurologia, que...

Perguntas frequentes sobre Elevidys usado para distrofia muscular de Duchenne

Tratamentos Aprovados 26 de dezembro de 2024 5

Uma condição genética conhecida como distrofia muscular de Duchenne (DMD)...

O que é Duvyzat (Givinostat)?

Tratamentos Aprovados 13 de outubro de 2024 1

Para indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD), adultos e...

Em quais países o Elevidys é aprovado? O Elevidys é aprovado na Europa?

Editoriais 3 de janeiro de 2025 0

Elevidys é a única terapia genética aprovada no...

Edição de genes SPLICER

Leitura obrigatória

ITF Therapeutics LLC apresenta dados de longo prazo do DUVYZAT™ (givinostat) para tratamento da distrofia muscular de Duchenne na conferência clínica e científica da MDA

Avidity Biosciences anuncia dados positivos de Del-zota Topline mostrando melhorias consistentes e estatisticamente significativas na distrofina

Roche compartilhará o trabalho em andamento sobre a terapia genética Elevidys na conferência da Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025