Nanopartículas usadas como veículo para entregar microRNAs às células e tratar a distrofia muscular de Duchenne

Pesquisadores relataram a atividade do sistema em modelos celulares e animais, onde observaram não apenas a regeneração muscular no nível celular, mas a recuperação no nível funcional. Os músculos dos camundongos tratados melhoraram, eles ficaram mais fortes após o tratamento e, portanto, aumentaram a capacidade funcional dos camundongos.

Em uma colaboração entre o Instituto de Nanociências IMDEA (Madri), a Università Cattolica del Sacro Cuore (Roma) e a Universidade de Bordeaux, pesquisadores fizeram um avanço importante na administração terapêutica de microRNAs contra a distrofia muscular de Duchenne, uma doença sem cura até o momento.

Pesquisadores desenvolveram uma estratégia para tratar distrofia muscular, que usa nanopartículas como veículos para transportar microRNAs terapêuticos para células-tronco musculares. Uma vez dentro das células-tronco musculares, as nanopartículas liberam o microRNA para estimular a produção de fibras musculares.

  • Pesquisadores do IMDEA Nanociencia usam nanopartículas como veículos para levar microRNAs às células e tratar a Distrofia Muscular de Duchenne.
  • É possível administrar o tratamento especificamente nas células-tronco musculares, evitando o acúmulo em outros órgãos.

Em seu trabalho, os pesquisadores desenvolveram um aptâmero, uma molécula que reconhece seletivamente outras moléculas específicas, neste caso, proteínas que estão nas células-tronco musculares. Ao combinar o aptâmero com uma nanopartícula, eles conseguiram liberar o microRNA nas células-tronco musculares com grande precisão e reativar a regeneração muscular.

Álvaro Somoza, autor principal do estudo, está muito entusiasmado com os resultados: “Há duas coisas muito notáveis a destacar, primeiro, a entrega eficaz de um microRNA ao órgão desejado, o que aumenta a eficácia da terapia. Por outro lado, esta abordagem previne a acumulação em outros órgãos, como o cérebro, os rins ou o fígado, o que é fundamental para evitar efeitos secundários.”.

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