A Entrada Therapeutics anunciou hoje que recebeu autorização das Autoridades de Saúde e Comitês de Ética de vários países, de acordo com o Regulamento de Ensaios Clínicos da União Europeia (EU-CTR), para iniciar o ELEVATE-45-201, um estudo clínico de Fase 1/2 de dose múltipla ascendente (MAD) do ENTR-601-45 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que são suscetíveis ao salto do exon 45.
Entrada Therapeutics recebe autorização da UE
“O ELEVATE-45-201 é o estudo clínico mais avançado de uma terapia conjugada de salto de exon para indivíduos suscetíveis ao salto de exon 45 e oferece o potencial de abordar uma grande subpopulação de Duchenne com necessidades médicas significativas não atendidas”, disse Dipal Doshi, CEO da Entrada Therapeutics. “A autorização da UE se baseia no crescente impulso clínico por trás de nossos novos programas de Duchenne. Com as recentes autorizações do ELEVATE-44 e do ELEVATE-45, e um depósito planejado para o ELEVATE-50 ainda este ano, estamos no caminho certo para expandir significativamente o escopo de nossa franquia de DMD até o final do ano.”
Exon 45 ignora início de ensaio clínico na UE
ELEVATE-45-201 é um estudo global de Fase 1/2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, em duas partes, que avalia a segurança, tolerabilidade e eficácia de ENTR-601-45 em pacientes ambulatoriais com Duchenne que são passíveis de salto do exon 45. A Parte A é um estudo de doses múltiplas ascendentes, desenvolvido para avaliar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica, incluindo salto do exon e produção de distrofina, em aproximadamente 24 pacientes. A dosagem será administrada a cada seis semanas, com as doses planejadas em três coortes previstas para variar de 5 mg/kg a 15 mg/kg. A Parte B do estudo avaliará ainda mais a dose ideal estabelecida na Parte A para segurança e eficácia, incluindo desfechos funcionais e medidas de qualidade de vida relatadas pelo paciente. Os participantes do estudo podem ser elegíveis para participar de um estudo de extensão aberto (OLE), no qual a segurança, eficácia e tolerabilidade de ENTR-601-45 serão avaliadas por um período mais longo. A empresa está a caminho de iniciar o ELEVATE-45-201 no terceiro trimestre de 2025.
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