ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a única terapia genética aprovada para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, recebeu uma atualização de segurança da Sarepta Therapeutics, líder em medicina genética de precisão para doenças raras. A empresa também discutiu as medidas que está tomando para melhorar o perfil de segurança em pacientes não deambulantes. Após um segundo caso documentado de insuficiência hepática aguda (IFA) que resultou em morte, essas medidas foram tomadas. Até o momento, ambos os casos de IFA ocorreram em pacientes não deambulantes com distrofia muscular de Duchenne. A Sarepta envia suas mais calorosas condolências às famílias e cuidadores afetados.
Ao mesmo tempo, a Roche também revelou hoje diretrizes de dosagem revisadas para ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) que entrarão em vigor imediatamente para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) não deambulatória, independentemente da idade, tanto em contextos clínicos quanto comerciais. Elevidys não deve mais ser administrado a pacientes não ambulatoriais em um ambiente comercial. O recrutamento e a administração de doses de pacientes não deambuladores no ambiente de ensaio clínico serão imediatamente interrompidos, a menos que o protocolo de pesquisa incorpore estratégias adicionais de mitigação de risco (como medicação imunomoduladora). As informações são compartilhadas com médicos, pesquisadores e autoridades de saúde para que o atendimento ao paciente possa ser prontamente modificado.
Sarepta relata segundo caso de morte por insuficiência hepática após tratamento com terapia genética
Esta decisão foi tomada após dois casos fatais de insuficiência hepática aguda (IFA) em pacientes não deambulantes terem sido cuidadosamente avaliados. Descobriu-se que Elevidys e outras terapias genéticas mediadas por AAV apresentavam risco, o que levou à reavaliação do perfil risco-benefício como desfavorável para pacientes com DMD não deambulantes. – Leia mais: Sarepta relata morte de menino de 16 anos após tratamento com terapia genética Elevidys –
As novas restrições de dosagem não afetam o tratamento de pacientes ambulatoriais com DMD de qualquer idade, e a relação benefício-risco permanece positiva na população de pacientes ambulatoriais.
Os dois casos fatais de IHA ocorreram em pacientes não deambuladores, de um total de aproximadamente 140 pacientes não deambuladores tratados com Elevidys globalmente até o momento. Após o primeiro caso de IHA fatal, os reguladores europeus solicitaram que a Roche e a Sarepta suspendessem temporariamente os estudos 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) e 303 (Estudo ENVISION 303, NCT05310071) com Elevidys. As suspensões clínicas temporárias ainda estão em vigor. Fora da Europa, a dosagem será suspensa, com efeito imediato, para o estudo ENVISION. As restrições de dosagem também entrarão em vigor para futuras dosagens de pacientes comerciais não deambuladores.
Saber mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys
