MetrioPharm ने आज घोषणा की कि यूरोपीय औषधि एजेंसी ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से प्रभावित बच्चों के उपचार के लिए उसके प्रमुख यौगिक MP1032 को अनाथ औषधि पदनाम (ODD) प्रदान किया है।
यह उपलब्धि अमेरिका के FDA के ODD के बाद आई है, जो MP1032 की क्षमता को रेखांकित करता है, जो अपनी श्रेणी में प्रथम है, तथा उच्च खुराक वाले कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स पर निर्भरता को कम कर सकता है, जो ऑस्टियोपोरोसिस, विकास अवरुद्धता और चयापचय संबंधी समस्याओं जैसे गंभीर दुष्प्रभावों का कारण बनते हैं।
विषयसूची
MetrioPharm MP1032 के मुख्य निष्कर्ष
- यूरोपीय औषधि एजेंसी ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) में उच्च अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करने में प्रमुख यौगिक एमपी1032 की क्षमता को मान्यता दी है।
- पदनाम सुरक्षित दीर्घकालिक चिकित्सा का मार्ग प्रशस्त कर रहा है
- MP1032 ने सामान्य कोशिकीय प्रक्रियाओं को बाधित किए बिना मांसपेशियों के कार्य को संरक्षित करने और सूजन को कम करने की क्षमता प्रदर्शित की है
EMA का ODD प्रमुख प्रोत्साहन प्रदान करता है, जिसमें EMA से प्रोटोकॉल सहायता, शुल्क में छूट, और अनुमोदन के बाद EU में 12 वर्षों तक का बाज़ार अनन्य अधिकार (DMD के बाल चिकित्सा पर ध्यान केंद्रित करने के कारण 10 वर्षों से बढ़ाया गया) शामिल है। यह नियामक मान्यता, पूर्व-नैदानिक डेटा पर आधारित है जो MP1032 की सामान्य कोशिकीय प्रक्रियाओं को बाधित किए बिना मांसपेशियों के कार्य को संरक्षित करने और सूजन को कम करने की क्षमता को दर्शाता है।
सीईओ थॉमस क्रिस्टेली ने कहा, "FDA और EMA से प्राप्त यह दोहरा ODD, साथ ही FDA को पहले से ही प्राप्त दुर्लभ बाल रोग पदनाम, MetrioPharm और DMD समुदाय के लिए क्रांतिकारी बदलाव हैं।" "MP1032 का अनूठा तंत्र—अतिसक्रिय प्रतिरक्षा कोशिकाओं में माइटोकॉन्ड्रियल ROS को नियंत्रित करना—कोर्टिकोस्टेरॉइड की खुराक और दुष्प्रभावों को कम करके दीर्घकालिक DMD प्रबंधन को बदल सकता है। हम MP1032 के दूसरे चरण के परीक्षणों में तेज़ी ला रहे हैं, रोगी समूहों के साथ सहयोग कर रहे हैं, और उन बच्चों तक इसे पहुँचाने के लिए साझेदारियों की खोज कर रहे हैं जिन्हें सुरक्षित विकल्पों की आवश्यकता है। DMD के अलावा, हमारे प्लेटफ़ॉर्म के होस्ट-निर्देशित दृष्टिकोण ने स्व-प्रतिरक्षित रोगों और यहाँ तक कि महामारियों में भी आशाजनक परिणाम दिखाए हैं, जैसा कि हमारे HERA-वित्त पोषित COVID-19 चरण IIa अध्ययन से स्पष्ट है।"
MetrioPharm MP1032 क्या है?
MetrioPharm का प्रमुख उम्मीदवार MP1032 एक अद्वितीय छोटा अणु है, जो सक्रिय प्रतिरक्षा कोशिकाओं में होने वाली केंद्रीय, प्राकृतिक चयापचय प्रक्रिया को संबोधित करके सक्रिय प्रतिरक्षा कोशिकाओं की ओवरशूटिंग प्रतिक्रियाओं को लक्षित करता है। इन कोशिकाओं के माइटोकॉन्ड्रिया इस सक्रियण पर प्रतिक्रिया करते हुए अपनी ऊर्जा चयापचय को बढ़ाते हैं, जिसके परिणामस्वरूप अत्यधिक प्रतिक्रियाशील ऑक्सीजन प्रजातियाँ (ROS) उत्पन्न होती हैं। MP1032 अपनी श्रेणी की प्रथम श्रेणी की सूजनरोधी दवा है जो अन्य कोशिकाओं के शारीरिक ROS स्तरों में हस्तक्षेप किए बिना अत्यधिक ROS को कम करती है, जो सामान्य कोशिका कार्य के लिए आवश्यक हैं, जिसके परिणामस्वरूप एक उत्कृष्ट सुरक्षा प्रोफ़ाइल प्राप्त होती है। एक मोनोथेरेपी के रूप में, MP1032 कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स (कॉर्टिसोन-आधारित चिकित्सा) के समान चिकित्सीय प्रभाव उत्पन्न करता है, लेकिन गंभीर दुष्प्रभावों के बिना। पारंपरिक सूजनरोधी दवाओं के विपरीत, यह एक मोनोथेरेपी के रूप में कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स के लाभों की नकल करता है लेकिन उनकी विषाक्तता से बचाता है, जैसा कि DMD, मल्टीपल स्क्लेरोसिस, गठिया, आदि के प्रीक्लिनिकल मॉडल में प्रदर्शित किया गया है।
