Elevidys ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए दुनिया में एकमात्र स्वीकृत जीन थेरेपी है और इसे जून 2023 में अमेरिका में त्वरित स्वीकृति मिली, और अब इसे संयुक्त अरब अमीरात, कतर, कुवैत, बहरीन, ओमान और ब्राजील में ड्यूचेन से पीड़ित 4 से 5 वर्ष की आयु के चलने-फिरने वाले बच्चों के उपचार के लिए मंजूरी दी गई है, जिनमें DMD जीन में पुष्टि हुई उत्परिवर्तन है। [और पढ़ें: रोश ने घोषणा की कि EMA ने ELEVIDYS की समीक्षा शुरू कर दी है]
सारेप्टा थेरेप्यूटिक्स ने 4 वर्ष और उससे अधिक आयु के ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी रोगियों के लिए Elevidys के लिए 2024 में यूएस FDA अनुमोदन के विस्तार की घोषणा की है।
FDA ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के रोगियों के लिए जीन थेरेपी की विस्तारित स्वीकृति
इस घोषणा के बाद, अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने Elevidys (डेलेंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपार्वोवेक-रोकल) की स्वीकृति का विस्तार किया, जो कि 4 वर्ष या उससे अधिक आयु के डीएमडी से पीड़ित चलने-फिरने में असमर्थ और गैर-चलने-फिरने में असमर्थ व्यक्तियों के लिए ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार के लिए एक जीन थेरेपी है, जिसमें डीएमडी जीन में पुष्टिकृत उत्परिवर्तन होता है। [अधिक पढ़ें: सरेप्टा को डीएमडी के लिए पूर्ण अनुमोदन और लेबल विस्तार मिला]
Elevidys को किन देशों में स्वीकृति मिली है?
Elevidys जीन थेरेपी को अब अमेरिका, संयुक्त अरब अमीरात, कतर, कुवैत, बहरीन, ओमान और ब्राजील में मंजूरी मिल गई है।
क्या Elevidys यूरोप में स्वीकृत है?
रोश ने घोषणा की है कि EMA ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए Elevidys विपणन प्राधिकरण आवेदन की समीक्षा शुरू कर दी है।
EMA की जांच यूरोप और तुर्की में की जा रही है। ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के मरीज और उनके परिवार इस घटनाक्रम पर करीब से नज़र रख रहे हैं और उस दिन का बेसब्री से इंतज़ार कर रहे हैं जब उन्हें यह दवा मिलेगी।
यूरोप (1टीपी10टी), इजरायल, सऊदी अरब और स्विटजरलैंड में अनुमोदन के लिए आवेदन वर्तमान में समीक्षाधीन हैं। [और पढ़ें: रॉश]
और अधिक जानें: डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए उपयोग की जाने वाली Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
और ढूंढें: ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी: उपचार और लागत
