ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) नामक एक आनुवंशिक स्थिति के परिणामस्वरूप धीरे-धीरे मांसपेशियां कमजोर होती जाती हैं। लड़कों में डीएमडी होने की संभावना अधिक होती है, जिसके लक्षण बचपन में ही दिखाई देने लगते हैं। डीएमडी का कोई ज्ञात उपचार नहीं है। चिकित्सा पेशेवर लक्षणों के उपचार के लिए भौतिक चिकित्सा, स्टेरॉयड और सहायक तकनीक (व्हीलचेयर, ब्रेसिज़, आदि) का उपयोग करते हैं। असामान्य जीन को लक्षित करके, डीएमडी की प्रगति को कम करने में मदद करने के लिए नई दवाओं पर शोध किया जा रहा है। Elevidys नामक एक नई विकसित जीन थेरेपी दवा डीएमडी वाले लोगों में मांसपेशियों की ताकत बनाए रखने में मदद करती है। [और पढ़ें: ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी क्या है?]
FDA की त्वरित स्वीकृति प्रक्रिया के तहत, जो उन बीमारियों के लिए दवाओं को अधिकृत करती है जहाँ नैदानिक लाभ प्रदान करने की उच्च संभावना को इंगित करने वाले साक्ष्य के आधार पर उनकी अत्यधिक आवश्यकता होती है, Elevidys को 2023 में अधिकृत किया गया था। उस स्वीकृति के बाद, दवा पर उत्सुकता से नज़र रखी जा रही है। अक्टूबर में सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स द्वारा पुष्टिकरण परीक्षण के परिणाम प्रकाशित किए गए, जो दर्शाता है कि हालांकि दवा बच्चों की गतिशीलता में सुधार के अपने प्राथमिक उद्देश्य को पूरा नहीं करती है, लेकिन इसने कई माध्यमिक मापदंडों पर अच्छा प्रदर्शन किया।
2024 में, FDA ने कहा कि Elevidys को DMD जीन में सत्यापित उत्परिवर्तन के साथ 4 वर्ष या उससे अधिक आयु के चलने-फिरने में सक्षम व्यक्तियों के लिए पारंपरिक स्वीकृति मिल गई है, और उसी उत्परिवर्तन के साथ 4 वर्ष या उससे अधिक आयु के गैर-चलने-फिरने में सक्षम व्यक्तियों के लिए त्वरित स्वीकृति मिल गई है। EPA के अनुसार, चार वर्ष से कम उम्र के बच्चों में इसके उपयोग को उचित ठहराने के लिए सुरक्षा पर अपर्याप्त डेटा है।
एलेविडीज़ के बारे में जानने योग्य बातें
एलेविडीज़ जीन थेरेपी की लागत
दुनिया की सबसे महंगी दवाओं में से एक, Elevidys की कीमत एक बार अंतःशिरा रूप से दिए जाने पर प्रति मरीज लगभग $2,91 मिलियन है। यह तथ्य कि यह दवा ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी को पूरी तरह से समाप्त नहीं करती है, इतनी महंगी है कि इससे परिवारों को तनाव होता है, क्योंकि परिवारों के लिए इतनी बड़ी लागत वहन करना संभव नहीं लगता है।
इसके अलावा, यह ज्ञात है कि सारेप्टा ने अभी तक कई देशों में जीन थेरेपी के लिए लाइसेंस के लिए आवेदन नहीं किया है।
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित बच्चों वाले परिवार यदि किसी तरह से खर्च उठाने में कामयाब भी हो जाते हैं, तो भी उन्हें अमेरिका या दुबई जैसे देशों की यात्रा करने के लिए मजबूर होना पड़ता है। जिन परिवारों को इलाज के लिए 3-4 महीने विदेश में रहना पड़ता है, वे भी अतिरिक्त यात्रा व्यय के बोझ तले दब जाते हैं।
बात यहीं खत्म नहीं होती! परिवारों को Elevidys परीक्षण कराने के लिए 1 या 2 दिन के लिए अमेरिका या दुबई भी जाना पड़ता है, ताकि पता चल सके कि Elevidys जीन थेरेपी उनके बच्चों के लिए उपयुक्त है या नहीं।
अमेरिका में कुछ बीमा कंपनियों को छोड़कर, किसी भी अन्य देश में Elevidys मुफ़्त नहीं है। परिवार अपने बच्चों के मरने का इंतज़ार नहीं करना चाहते।
एलेविडीज़ कैसे काम करता है?
डिस्ट्रोफिन एक प्रोटीन है जो मांसपेशियों के ठीक से काम करने और उनकी ताकत बनाए रखने के लिए ज़रूरी है। एक वंशानुगत उत्परिवर्तन जिसके परिणामस्वरूप शरीर इस प्रोटीन को गलत तरीके से बनाता है, डीएमडी का कारण है। उत्परिवर्तन कोड में एक त्रुटि है जिसका उपयोग शरीर अपने घटकों के निर्माण के लिए करता है। यदि डिस्ट्रोफिन का स्तर बहुत कम है तो मांसपेशियाँ धीरे-धीरे खराब होने लगती हैं। पैरों और श्रोणि से शुरू होकर, कमज़ोरी होती है। परिणामस्वरूप दौड़ना, सीढ़ियाँ चढ़ना या ज़मीन से उठना मुश्किल हो जाता है। डीएमडी अंततः आपके दिल, फेफड़ों और बाहों को प्रभावित कर सकता है।
डीएमडी एक प्रगतिशील स्थिति है जिसे आम तौर पर छोटे शिशुओं में पहचाना जाता है। यह दर्शाता है कि जैसे-जैसे बच्चा बड़ा होता है, लक्षण अधिक स्पष्ट होते जाते हैं। चूंकि डीएमडी का कोई ज्ञात इलाज नहीं है, इसलिए चिकित्सा पेशेवर लक्षणों का इलाज करने के लिए दवा का उपयोग करते हैं और मांसपेशियों को मजबूत बनाए रखने के लिए भौतिक चिकित्सा करते हैं।
इन आनुवंशिक त्रुटियों के विशेष क्षेत्रों को संबोधित करने या मांसपेशियों की कोशिकाओं को शरीर में पाए जाने वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के अनुरूप सीधे आपूर्ति करने के लिए नवीन उपचारों को लाइसेंस दिया गया है। यह शरीर को एक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन शुरू करने में सक्षम बनाता है जो तुलनीय है। अधिक डिस्ट्रोफिन मांसपेशियों को समय के साथ अपनी ताकत बनाए रखने की अनुमति देता है।
इनमें से एक दवा, जिसे आमतौर पर जीन थेरेपी के रूप में जाना जाता है, का नाम Elevidys है। Elevidys एक वेक्टर नामक एक अनोखे वायरस के माध्यम से मांसपेशियों की कोशिकाओं में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन वैरिएंट पहुंचाता है। यह शरीर में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के एक कटे हुए रूप के संश्लेषण में सहायता करता है, जो रोग की प्रगति को बाधित कर सकता है।
मुझे इस दवा का उपयोग कैसे करना चाहिए?
Elevidys एक अलग, एक बार का हस्तक्षेप है। एक स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर इसे जलसेक के रूप में प्रशासित करता है, जो दवा की सीधी नस डिलीवरी है। बारीकी से निगरानी सुनिश्चित करने के लिए, जलसेक को अस्पताल में प्रशासित किया जाता है। जलसेक की प्रक्रिया में कई घंटे लग सकते हैं। यह सुनिश्चित करने के लिए कि आप जलसेक के लिए तैयार हैं, आपका स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर प्रक्रिया से पहले रक्त परीक्षण कर सकता है।
इन्फ्यूजन से संबंधित प्रतिकूल प्रभावों से बचने में मदद के लिए, आपका स्वास्थ्य सेवा प्रदाता कॉर्टिकोस्टेरॉइड दवा देना शुरू कर देगा। एलेविडिस शुरू करने से पहले, सुनिश्चित करें कि आपके सभी टीकाकरण चालू हैं।
डी.एम.डी. का अध्ययन कैसे किया गया?
डीएमडी के उपचार के लिए Elevidys की प्रभावशीलता और सुरक्षा की जांच तीन अध्ययनों में की गई है। अध्ययन 1 और 3 में इस्तेमाल किया गया प्लेसबो-नियंत्रित डिज़ाइन, शोधकर्ताओं को लाभ या हानि में किसी भी बदलाव को देखने के लिए उपचार के प्रभावों की तुलना करने की अनुमति देता है। अध्ययन में विशेष जीन उत्परिवर्तन वाले व्यक्तियों को डीएमडी का निदान किया गया था। सभी शोधों ने एक ही जानकारी साझा की।
सभी मरीज (100%) पुरुष थे, जिनकी आयु 4 से 8 वर्ष के बीच थी, जिनकी औसत आयु 6 वर्ष और औसत वजन 22.6 किलोग्राम था।
शोध में पाया गया कि Elevidys प्राप्त करने वाले प्रतिभागियों में से 76% श्वेत थे, जबकि 12% एशियाई, 7% अन्य, 2% अफ्रीकी अमेरिकी या अश्वेत, 2% "रिपोर्ट नहीं किए गए" और 1% मिश्रित नस्लीय समूह के रूप में पहचाने गए। जलसेक प्राप्त करने से पहले, अध्ययन में प्रत्येक प्रतिभागी ने कॉर्टिकोस्टेरॉइड दवा ली, और उनके एंटीबॉडी का स्तर उस सीमा से नीचे था जो Elevidys जलसेक के लिए सुरक्षित पाया गया था।
पहले अध्ययन के दो चरणों में, प्रतिभागियों को या तो प्लेसबो या Elevidys का एक ही इन्फ्यूजन दिया गया। प्लेसबो इन्फ्यूजन में कोई दवा मौजूद नहीं थी। 48 सप्ताह तक, प्रतिभागियों को परिवर्तनों और प्रतिकूल परिणामों के लिए देखा गया। परीक्षण के पहले 48 सप्ताह के बाद, प्रतिभागियों को प्लेसबो या Elevidys में से किसी एक को प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक किया गया, जो कि पहले चरण के दौरान उन्हें दिए गए विपरीत था। अध्ययन में शामिल सभी लोग चलने-फिरने में सक्षम थे, या बिना किसी सहायता के अपने आप चलने में सक्षम थे।
परीक्षण 2 में प्रत्येक प्रतिभागी को एक Elevidys प्राप्त हुआ। कोई प्लेसीबो मौजूद नहीं था। प्रतिभागियों में से सिर्फ़ 17% ही गैर-चलने योग्य थे, जिसका मतलब है कि वे अब अपने आप चलने में सक्षम नहीं थे।
शोध 3 में, प्रतिभागियों को Elevidys या प्लेसिबो इन्फ्यूजन दिया गया।
शोध में Elevidys की प्रभावकारिता NSAA (नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट) स्कोर और/या कंकाल की मांसपेशियों में मौजूद माइक्रो-डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की मात्रा में परिवर्तन का विश्लेषण करके निर्धारित की गई थी। NSAA नामक एक परीक्षण का उपयोग यह मापने के लिए किया जाता है कि DMD से पीड़ित व्यक्ति कितनी अच्छी तरह से चल-फिर सकता है और दैनिक कार्य कर सकता है। 34 का स्कोर सबसे अधिक संभव है। इससे कम स्कोर का मतलब है कि व्यक्ति की मांसपेशियों का स्वास्थ्य कमजोर है या उसकी हरकतें सीमित हैं।
सभी परीक्षणों में, औसत NSAA स्कोर 21 से 23 के बीच था, जो कुछ गतिशीलता सीमाओं को दर्शाता है, लेकिन फिर भी अधिकांश दैनिक गतिविधियाँ करने में सक्षम है। अधिक निष्कर्षों ने कार्यों जैसे कि एक निश्चित दूरी तक दौड़ना या चलना, चार सीढ़ियाँ चढ़ना और क्षैतिज स्थिति से उठना आदि के समय के आधार पर गतिशीलता क्षमता को मापा।
क्या एलेविडीज़ काम करता है?
हम उन बच्चों के परिवारों तक पहुँचने की कोशिश कर रहे हैं जिन्होंने Elevidys जीन थेरेपी प्राप्त की है। हमने उनमें से कुछ से संपर्क किया और उनसे थेरेपी से पहले और बाद के अपने अनुभव हमारे साथ साझा करने के लिए कहा।
Elevidys जीन थेरेपी प्राप्त करने वाले बच्चों के परिवारों ने अपने बच्चों में उल्लेखनीय अंतर की रिपोर्ट की है। उनका कहना है कि जिन बच्चों को सीढ़ियाँ चढ़ने में कठिनाई होती थी, वे अब बिना किसी सहारे के बाधाओं को जल्दी से पार कर सकते हैं।
हालाँकि, परिवारों के लिए सबसे बड़ी चिंता यह है कि जीन थेरेपी कितने समय तक प्रभावी रहेगी।
वाशिंगटन पोस्ट अखबार में Elevidys की समीक्षा में जीन थेरेपी के बारे में झिझक व्यक्त की गई थी।
"125 रोगियों का अनुवर्ती यादृच्छिक परीक्षण यह दिखाने के लिए डिज़ाइन किया गया था कि यह परिवर्तन सार्थक था और यह चिकित्सा नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट नामक 34-बिंदु पैमाने पर रोगियों के स्कोर में सुधार कर सकती है।स्रोत: Sarepta] लेकिन इस यादृच्छिक परीक्षण में दवा ने रोगियों के लिए कोई स्पष्ट लाभ प्रदर्शित नहीं किया: जबकि जीन थेरेपी समूह के स्कोर में औसतन 2.57 अंकों का सुधार हुआ, प्लेसबो समूह के स्कोर में 1.92 अंकों का सुधार हुआ, जो सांख्यिकीय रूप से भिन्न नहीं था।और पढ़ें: वाशिंगटन पोस्ट]
शोध में कौन से फायदे पाए गए?
अध्ययनों में, Elevidys लेने वाले लोगों ने अपनी समयबद्ध गतिविधियों में सुधार, अपनी मांसपेशियों में डिस्ट्रोफिन के स्तर में वृद्धि और अपने NSAA स्कोर में सुधार का अनुभव किया। यह दर्शाता है कि, प्लेसबो प्राप्त करने वालों की तुलना में, उनकी मांसपेशियाँ थोड़ी मजबूत थीं और वे अधिक स्वतंत्र रूप से चलने में सक्षम थे।
एनएसएए रेटिंग में भिन्नता. प्रयोगों के समापन पर, Elevidys लेने वालों के NSAA स्कोर में औसतन दो अंकों का सुधार हुआ, जबकि प्लेसीबो लेने वालों के स्कोर में मामूली गिरावट आई। यह दर्शाता है कि Elevidys ने उनकी मांसपेशियों के द्रव्यमान को बढ़ाया, जिससे उनकी रोजमर्रा की दिनचर्या के दौरान अधिक सहज गतिशीलता की सुविधा मिली। Elevidys लेने वाले छोटे बच्चों (4-7 वर्ष की आयु) के स्कोर में बड़ा बदलाव दिखा।
डिस्ट्रोफिन प्रोटीन बदल गए हैं। Elevidys डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का एक रूप प्रदान करके शरीर को प्राकृतिक डिस्ट्रोफिन का उत्पादन करने के लिए उत्तेजित करता है। दो अध्ययनों में मांसपेशियों की कोशिकाओं में डिस्ट्रोफिन की मात्रा में वृद्धि हुई। ये मान स्वस्थ मांसपेशियों के मानों के अनुरूप थे। इससे पता चलता है कि मांसपेशियों की कोशिकाओं में डिस्ट्रोफिन का उच्च स्तर मांसपेशियों को अतिरिक्त नुकसान से बचा सकता है। यह जानने के लिए कि यह प्रभाव कितने समय तक बना रहेगा, अधिक शोध की आवश्यकता है।
अध्ययन के परिणामों से पता चला कि Elevidys लेने वालों में प्लेसबो लेने वालों की तुलना में इन गतिविधियों के लिए समय में सुधार देखा गया। Elevidys लेने वाले लोग इन व्यायामों को थोड़ा तेज़ी से करने में सक्षम थे। यह जानने के लिए कि यह प्रभाव कितने समय तक रहता है, अधिक शोध की आवश्यकता है।
यह संभव है कि आपके परिणाम क्लिनिकल परीक्षणों के परिणामों से मेल न खाएं। लाभ संभावित जोखिमों से अधिक हैं या नहीं, यह बाद में निर्धारित किया जाएगा।
दवा कब काम करना शुरू करेगी?
Elevidys के लाभों को देखने में कई साल लग सकते हैं। जब शरीर मांसपेशियों के लिए डिस्ट्रोफिन का उत्पादन करना शुरू करता है, तो मांसपेशियों की ताकत धीरे-धीरे बढ़ सकती है। चलने, सीढ़ियाँ चढ़ने और ज़मीन से उठने की आपकी क्षमता में उल्लेखनीय सुधार हो सकता है। अपने विकास की निगरानी करना और अपने स्वास्थ्य सेवा व्यवसायी से इस पर चर्चा करना महत्वपूर्ण है। यदि आपको कोई सुधार नज़र नहीं आता है, तो अपने डॉक्टर से संपर्क करें।
क्या ऐसे कोई कारण हैं जिनके कारण इस दवा का उपयोग नहीं किया जाना चाहिए?
यदि आपके पास कुछ आनुवंशिक उत्परिवर्तन हैं, जैसे कि DMD जीन में Elevidys 8 या एक्सॉन 9 का कोई विलोपन, तो आपको एलेविडिस का उपयोग नहीं करना चाहिए। Elevidys को निर्धारित करने से पहले आपके स्वास्थ्य सेवा व्यवसायी द्वारा इन विशेष आनुवंशिक परिवर्तनों के लिए एक स्क्रीनिंग की जा सकती है।
Elevidys वेक्टर AAVrh74 एंटीबॉडी अत्यधिक इम्युनोजेनिक हो सकते हैं, इसलिए कुछ लोग Elevidys का उपयोग करने में सक्षम नहीं हो सकते हैं। इन एंटीबॉडी में Elevidys की मांसपेशियों की कोशिकाओं तक पहुँचने की क्षमता को गंभीर रूप से ख़राब करने की क्षमता होती है। जलसेक शुरू करने से पहले, आपका स्वास्थ्य सेवा पेशेवर एंटीबॉडी की मात्रा निर्धारित करने के लिए रक्त परीक्षण कर सकता है। यदि एंटीबॉडी की संख्या अत्यधिक अधिक है तो Elevidys का उपयोग नहीं किया जाना चाहिए।
यदि आपको कोई सक्रिय बीमारी है, जैसे कि सामान्य सर्दी, फ्लू, पेट का फ्लू, कान का संक्रमण, या फेफड़ों का संक्रमण, तो Elevidys इन्फ्यूजन से पहले और बाद में दिए जाने वाले कॉर्टिकोस्टेरॉइड से गंभीर दुष्प्रभाव हो सकते हैं। यदि आपको लगातार संक्रमण हो रहा है, तो आपको Elevidys इन्फ्यूजन या कॉर्टिकोस्टेरॉइड दवा शुरू नहीं करनी चाहिए। यदि आपको निम्नलिखित में से कोई भी संक्रमण लक्षण दिखाई देता है, तो अपने डॉक्टर को बताएं:
- बुखार या ठंड लगना
- शरीर में दर्द
- खाँसी या साँस लेने में परेशानी
- थकान
- छींकना
- बहती नाक
- गला खराब होना
मुझे किस प्रकार की निगरानी या रक्त परीक्षण की आवश्यकता हो सकती है?
इन्फ्यूजन से पहले आपके स्वास्थ्य की निगरानी करने और यह निर्धारित करने के लिए कि आपका शरीर दवा पर कैसे प्रतिक्रिया करता है, आपका स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर प्रयोगशाला परीक्षणों का आदेश दे सकता है। उस निगरानी के महत्वपूर्ण घटक निम्नलिखित हैं।
आनुवंशिक परीक्षण. Elevidys को निर्धारित करने से पहले, आपका डॉक्टर डिस्ट्रोफिन जीन की जांच के लिए रक्त परीक्षण कर सकता है। इसके अतिरिक्त, वे कुछ उत्परिवर्तनों की जांच करेंगे ताकि यह निर्धारित किया जा सके कि Elevidys लिया जाना चाहिए या नहीं।
Elevidys के वेक्टर के प्रति एंटीबॉडी. आपके रक्त में Elevidys वेक्टर (AAVrh74) के प्रति एंटीबॉडी की मात्रा निर्धारित करने के लिए, आपका डॉक्टर रक्त परीक्षण कर सकता है। यह उचित खुराक निर्धारित करने में सहायता करता है और किसी भी संभावित सुरक्षा मुद्दों की जाँच करता है।
संक्रमण. यदि आप संक्रमित हैं, तो आपको Elevidys शुरू नहीं करना चाहिए। संक्रमण या अन्य रक्त स्थितियों की जांच के लिए पूर्ण रक्त गणना (CBC) नामक रक्त परीक्षण का उपयोग किया जा सकता है।
यकृत का स्वास्थ्य. यदि आपको सक्रिय यकृत रोग है या आपकी त्वचा या आंखों के सफेद भाग में पीलापन है, तो आपका डॉक्टर आपके यकृत संबंधी समस्याओं के समाधान होने तक Elevidys शुरू करने को स्थगित करने का निर्णय ले सकता है। यकृत क्षति का पता यकृत कार्य परीक्षण (LFT) के माध्यम से लगाया जाता है। आपका स्वास्थ्य सेवा व्यवसायी यकृत पर किसी भी प्रतिकूल प्रभाव की निगरानी के लिए जलसेक के बाद इन परीक्षणों की समीक्षा करेगा।
हृदय की मांसपेशियों का स्वास्थ्य. डीएमडी के कारण होने वाली सूजन हृदय की मांसपेशियों की कोशिकाओं को नुकसान पहुँचाने की क्षमता रखती है। ट्रोपोनिन नामक एक इंट्रासेल्युलर प्रोटीन घायल हृदय की मांसपेशियों की कोशिकाओं द्वारा आपके रक्तप्रवाह में छोड़ा जाता है। Elevidys देने से पहले और बाद में, आपका डॉक्टर आपके हृदय की मांसपेशियों की स्थिति पर नज़र रखने के लिए आपके ट्रोपोनिन के स्तर को माप सकता है। अगर आपको सांस लेने में तकलीफ़ या सीने में दर्द है, तो संभव है कि आपके दिल में सूजन हो और आपको अपने डॉक्टर से बात करनी चाहिए।
प्लेटलेट गणना. यदि आपके लक्षण बढ़े हुए हैं तो आपकी प्लेटलेट काउंट कम हो सकती है। Elevidys इन्फ्यूजन से पहले और बाद में आपके स्वास्थ्य सेवा पेशेवर द्वारा प्लेटलेट्स की जाँच की जा सकती है।
किस प्रकार की अंतःक्रियाएं हो सकती हैं?
आपका स्वास्थ्य सेवा पेशेवर Elevidys इन्फ्यूजन से पहले कॉर्टिकोस्टेरॉइड दवा शुरू करने से पहले आपके टीकाकरण के इतिहास की समीक्षा करेगा। क्योंकि कॉर्टिकोस्टेरॉइड प्रतिरक्षा प्रणाली को कम करते हैं, इसलिए वे इस बात पर प्रभाव डाल सकते हैं कि शरीर टीकाकरण के प्रति कैसे प्रतिक्रिया करता है। कॉर्टिकोस्टेरॉइड दवा शुरू करने से कम से कम चार सप्ताह पहले कोई भी आवश्यक टीकाकरण किया जाना चाहिए।
Elevidys के साथ परस्पर क्रिया करने वाली दवाओं की सूची संपूर्ण नहीं है। अपने डॉक्टर या फार्मासिस्ट को उन सभी प्रिस्क्रिप्शन और ओवर-द-काउंटर (OTC) दवाओं, विटामिन, मिनरल, हर्बल उपचार और अन्य सप्लीमेंट्स के बारे में बताएं जो आप वर्तमान में उपयोग करते हैं या अतीत में लेते रहे हैं। इससे उन्हें यह पता लगाने में मदद मिलेगी कि क्या कोई परस्पर क्रिया है या आपकी खुराक को बदलने की आवश्यकता है या नहीं।
Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
परिवारों के मन में सबसे ज़्यादा जिज्ञासा इस बात की है कि Elevidys जीन थेरेपी कितनी कारगर होगी और इसकी लागत कैसे कम की जा सकती है। परिवारों से हमें मिलने वाले कुछ सवाल इस प्रकार हैं:
क्या सरप्टा को पता है कि इस जीन थेरेपी की लागत कई देशों में कवर नहीं की जाती है?
जहाँ तक हम जानते हैं, एकमात्र देश जहाँ जीन थेरेपी वर्तमान में निजी स्वास्थ्य बीमा द्वारा कवर की जाती है, वह है अमेरिका। क्या अन्य देशों में रहने वाले परिवारों के बच्चों के मरने की उम्मीद की जाएगी?
Elevidys उपचार की लागत कम क्यों नहीं होती?
बेशक, हर उत्पाद की एक कीमत होगी। ड्यूशेन रोग से पीड़ित बच्चों की कम संख्या दवा की लागत को बढ़ाती है। हम इस बात से अवगत हैं! तो क्या उन परिवारों के बच्चों को मरने के लिए छोड़ दिया जाएगा जो कभी भी इन लागतों को वहन करने में सक्षम नहीं होंगे? मैं दवा कंपनी के निर्णयकर्ताओं से यह पूछना चाहता हूँ!
Elevidys को अपनी मूल्य नीति की समीक्षा करनी चाहिए! यह इतना महंगा क्यों है?
कुछ देशों में क्रय शक्ति अधिक हो सकती है या बीमा कंपनियाँ इसे कवर कर सकती हैं। लेकिन उच्च मुद्रास्फीति और कम क्रय शक्ति वाले देशों में परिवार क्या करेंगे?
क्या सरप्टा को पैसे और बच्चों के जीवन के बीच निर्णय लेना होगा?
सरेप्टा को पैसे और बच्चों के जीवन के बीच फैसला करना होगा? देशों के साथ डेटा साझा करें, समझाएं कि जीन थेरेपी काम करती है, और कई भुगतान विकल्प बनाएं!
क्या सरेप्टा ने Elevidys के लिए विनियामक अनुमोदन के लिए आवेदन किया है?
सारेप्टा ने Elevidys के लिए ईएमए आवेदन की घोषणा की है, लेकिन अन्य देशों में बच्चों के लिए क्या किया जा रहा है?
एंटीबॉडी परीक्षण केवल संयुक्त राज्य अमेरिका में ही क्यों उपलब्ध है?
क्या एक साधारण एंटीबॉडी परीक्षण के लिए प्रयोगशाला समझौते करना संभव नहीं है? जब जीन थेरेपी इतनी महंगी है, तो क्या एंटीबॉडी परीक्षण के लिए परिवारों पर दबाव डालना उचित है?
यदि Elevidys जीन थेरेपी काम नहीं करती है, तो क्या सरेप्टा मरीजों को दवा की लागत की प्रतिपूर्ति करेगा?
इसका एक उदाहरण ब्लूबर्ड द्वारा घोषित किया गया था। यदि ज़िन्टेग्लो के रूप में बेचा जाने वाला उपचार अपेक्षित रूप से काम नहीं करता है, तो कंपनी 80% तक का रिफंड देगी। [स्रोत: BlueBird]
यदि Elevidys जीन थेरेपी की प्रभावशीलता इसे प्राप्त करने के बाद कम हो जाती है या पूरी तरह से बंद हो जाती है, तो क्या कोई अन्य उपचार दिया जा सकता है? क्या लागत निःशुल्क कवर की जाएगी?
जो परिवार इतनी अधिक लागत वहन कर सकते हैं या जिन्होंने धन एकत्र करके पैसा बचाया है, वे इस बारे में सबसे अधिक उत्सुक हैं।
