यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (EMA) ने सुझाव दिया है कि Duvyzat (गिविनोस्टैट) को छह साल की उम्र से चलने में सक्षम व्यक्तियों में ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के इलाज के लिए EU में सशर्त विपणन प्राधिकरण दिया जाना चाहिए। Duvyzat एक सस्पेंशन है जिसे कॉर्टिकोस्टेरॉइड थेरेपी के साथ मौखिक रूप से दिया जाता है।
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क्या Duvyzat डीएमडी के लिए उपचार है?
डीएमडी का कोई इलाज नहीं है और उपचार कॉर्टिकोस्टेरॉइड थेरेपी, संकुचन की रोकथाम और हृदय और श्वसन कार्य की चिकित्सा देखभाल पर केंद्रित है।Duvyzat (गिविनोस्टैट) क्या है?)
क्या Duvyzat सुरक्षित है?
Duvyzat की सुरक्षा प्रोफ़ाइल 179 रोगियों के डेटा पर आधारित है। गिविनोस्टैट से उपचारित रोगियों में सबसे आम घटनाएँ दस्त, पेट में दर्द, थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (रक्त प्लेटलेट्स का कम स्तर), उल्टी, हाइपरट्राइग्लिसराइडेमिया (ट्राइग्लिसराइड्स का उच्च रक्त स्तर, एक प्रकार का वसा) और बुखार थीं।
Duvyzat यूरोप में स्वीकृत
Duvyzat को सशर्त विपणन प्राधिकरण के लिए अनुशंसित किया जाता है, जो यूरोपीय संघ के विनियामक तंत्रों में से एक है, जो किसी अधूरी चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करने वाली दवाओं तक शीघ्र पहुँच की सुविधा प्रदान करता है। इस प्रकार की स्वीकृति एजेंसी को सामान्य रूप से अपेक्षित से कम पूर्ण डेटा के साथ विपणन प्राधिकरण के लिए दवा की सिफारिश करने की अनुमति देती है, यदि रोगियों के लिए दवा की तत्काल उपलब्धता का लाभ इस तथ्य में निहित जोखिम से अधिक है कि सभी डेटा अभी तक उपलब्ध नहीं हैं।
Duvyzat की प्रभावकारिता की पुष्टि करने के लिए, कंपनी को अनुरोध किया गया है कि वह चल-फिर सकने वाले DMD रोगियों पर एक यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन करे तथा गिविनोस्टैट से उपचारित DMD से पीड़ित छह वर्ष या उससे अधिक उम्र के बच्चों के रोगी रजिस्ट्री से प्राप्त आंकड़ों के आधार पर प्राधिकरण के बाद प्रभावकारिता और सुरक्षा अध्ययन करे।
सीएचएमपी द्वारा अपनाई गई राय Duvyzat के रोगी तक पहुंच के मार्ग पर एक मध्यवर्ती कदम है। अब यह राय यूरोपीय आयोग को भेजी जाएगी ताकि यूरोपीय संघ-व्यापी विपणन प्राधिकरण पर निर्णय लिया जा सके। एक बार विपणन प्राधिकरण दिए जाने के बाद, मूल्य और प्रतिपूर्ति के बारे में निर्णय प्रत्येक सदस्य राज्य के स्तर पर होंगे, जिसमें उस देश की राष्ट्रीय स्वास्थ्य प्रणाली के संदर्भ में इस दवा की संभावित भूमिका/उपयोग को ध्यान में रखा जाएगा।
